XORTX Therapeutics Inc. a annoncé qu'elle a soumis une demande de désignation de médicament orphelin pour XORLOMC à l'Agence européenne des médicaments (l'" EMA "). La demande de désignation de médicament orphelin concerne l'utilisation de la formulation brevetée unique d'oxypurinol de XORTX - XORLO ?

- pour le traitement de la polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD)". La procédure de désignation de médicament orphelin ("ODD") a été initiée avec la soumission de cette demande et est faite auprès du bureau COMP (Comité pour les médicaments orphelins) de l'EMA. À l'appui de cette demande, un ensemble de données ciblées a été fourni, comprenant : une revue de la science fondamentale relative au mécanisme des lésions associées au métabolisme aberrant des purines et à l'hyperuricémie, ainsi que la preuve que XORLO ?

atténue l'effet accélérateur des lésions rénales, une analyse du nombre de patients européens atteints d'ADPKD et des arguments pour soutenir la probabilité que le nouveau traitement, XORLO ? apporte un bénéfice significatif et cliniquement significatif par rapport au traitement existant. Le bureau COMP de l'EMA examinera ce dossier de demande initial et fournira un retour d'information ainsi qu'une décision, qui devrait être prise en décembre de cette année. Les avantages de la désignation orpheline de l'EMA sont les suivants : Des frais réduits pour l'assistance au protocole, les demandes d'autorisation de mise sur le marché et les frais annuels pour les médicaments autorisés ; un accès automatique à la procédure centralisée d'autorisation de mise sur le marché de l'EMA, un accès aux subventions de recherche, un processus d'approbation simplifié et 10 ans d'exclusivité sur le marché.