XORTX Therapeutics Inc. a annoncé la fin d'une réunion positive et constructive de type D avec la Food and Drug Administration (oFDAo) des États-Unis qui a permis d'identifier des critères d'évaluation clinique supplémentaires potentiellement disponibles pour une approbation accélérée et de mieux comprendre les attentes de la FDA pour l'approbation accélérée de XORLOo pour le traitement de la polykystose rénale autosomique dominante (oADPKDo). La réunion de type D de la FDA a été organisée pour discuter avec l'agence des détails de la procédure d'approbation accélérée, d'un protocole d'essai clinique pour l'étude XRX-OXY-301 et des plans de développement clinique futurs proposés pour XORLOo, la formulation exclusive d'oxypurinol de XORTX, pour le traitement de la polykystose rénale autosomique dominante (oADPKDo). Les résultats globaux de la réunion sont les suivants 1/ Une plus grande clarté concernant les critères d'approbation accélérée qui permettraient d'obtenir une nouvelle demande de médicament (oNDAo), conduisant à l'autorisation de mise sur le marché de XORLOo pour le traitement de l'ADPKD.

2/Paramètres de l'essai clinique de phase 3, tels que la durée de la période de traitement requise, les périodes de suivi des sujets recrutés dans l'essai et les méthodes d'analyse statistique préférées, y compris les informations optimales dont la FDA a besoin dans son processus de prise de décision. 3/Avec ces informations en main, XORTX va maintenant choisir son (ses) critère(s) clinique(s) primaire(s) et sa stratégie de développement sur la base des discussions en cours avec des partenaires potentiels pour l'actif. 4/XORTX a également l'intention d'initier et de poursuivre une évaluation spéciale du protocole (SPA) avec la FDA pour le programme XRX-OXY-301 afin de réduire les risques du programme de développement de XORLOo pour le traitement de l'ADPKD.

XORLOo est le nom de travail de la formulation exclusive d'oxypurinol développée par XORTX pour le traitement des personnes atteintes d'ADPKD en progression. Cette formulation et d'autres formulations connexes sont couvertes par des brevets de formulation américains et européens. Le XRX-OXY-101 a récemment fait l'objet d'une étude pharmacocinétique de l'obridgingo, qui a permis de caractériser les principales caractéristiques pharmacocinétiques de cette nouvelle formulation, telles que la biodisponibilité, les effets des aliments, la proportionnalité de la dose et les paramètres pharmacocinétiques à l'état d'équilibre.

L'essai clinique XRX-OXY-301 est prévu comme une étude de phase 3, multicentrique, en double aveugle, contrôlée par placebo, randomisée avec retrait du traitement, afin d'évaluer l'efficacité et la sécurité d'une nouvelle formulation d'oxypurinol chez des patients atteints d'ADPKD de stade 2-4 en progression et d'une hyperuricémie coexistante. Cet essai clinique fournira des données à l'appui de futures demandes d'autorisation de mise sur le marché (NDA) auprès de la FDA et de l'Agence européenne des médicaments (oEMAo). L'essai clinique XRX-OXY-301 devrait débuter au second semestre 2023 et recrutera des personnes atteintes d'ADPKD de stade 2, 3 ou 4 accompagnées d'un taux d'acide urique chroniquement élevé.

L'objectif de l'essai clinique sera d'évaluer la capacité de XORLOo à ralentir l'expansion du volume rénal total et/ou à ralentir la baisse du taux de filtration glomérulaire sur une période de traitement de 12 mois.