Voyager Therapeutics, Inc. a annoncé qu'elle avait sélectionné un candidat principal pour son programme de thérapie génique de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) avec mutation de la superoxyde dismutase 1 (SOD1). La société prévoit de déposer une demande de nouveau médicament de recherche (IND) auprès de la Food and Drug Administration pour le candidat à la mi-2025. Le candidat principal SOD1-ALS de Voyager combine un siRNA très puissant pour diminuer l'expression de SOD1 avec une capside TRACER ?

qui pénètre la barrière hémato-encéphalique. Dans une étude chez le primate non humain, le candidat a démontré une réduction de 73 % de la SOD1 dans les motoneurones de la moelle épinière cervicale après l'administration d'une dose unique par voie intraveineuse à des macaques cynomolgus. Le candidat a démontré une forte réduction de la SOD1 à tous les niveaux de la moelle épinière et du cortex moteur.

En outre, le candidat a démontré sa capacité à transduire à la fois les neurones et les astrocytes, deux types de cellules dont on pense qu'elles jouent un rôle important dans la SLA. Voyager prévoit de présenter des données supplémentaires sur le candidat lors d'une prochaine conférence scientifique. Dans des données précédemment partagées lors de la réunion annuelle de 2022 de l'American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT), un autre candidat préclinique SOD1-ALS de Voyager a augmenté la survie d'une médiane de 152 jours dans un modèle de souris G93A, avec une survie chez certains animaux dépassant les 430 jours.