Voyager Therapeutics, Inc. a annoncé que les premiers participants ont été traités dans le cadre d'un essai de phase 1a à dose unique ascendante (SAD) de VY-TAU01, un anticorps anti-tau expérimental développé pour inhiber la propagation de la protéine tau pathologique dans la maladie d'Alzheimer. L'objectif de l'essai randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, est d'évaluer la sécurité et la pharmacocinétique du VY-TAU01 chez des volontaires adultes en bonne santé. L'étude est menée sur un seul site aux États-Unis et devrait recruter environ 48 patients dans plusieurs cohortes.

Voyager prévoit que les données de l'essai SAD serviront à la conception d'un essai de phase 1b à doses multiples ascendantes (MAD) chez des patients atteints de la maladie d'Alzheimer à un stade précoce, que Voyager prévoit de lancer en 2025. L'étude MAD a le potentiel de générer des données initiales d'imagerie TEP tau dans la seconde moitié de 2026, ce qui pourrait indiquer si le VY-TAU01 peut ralentir la propagation de la tau pathologique dans le cerveau. VY-TAU01 est un anticorps monoclonal IgG4 humanisé recombinant, administré par voie intraveineuse, développé pour inhiber la propagation de la protéine tau pathologique, qui est étroitement liée à la progression de la maladie et au déclin cognitif dans la maladie d'Alzheimer.

Contrairement aux précédents anticorps anti-tau dirigés vers le N-terminal qui n'ont pas montré d'efficacité dans les études cliniques, VY-TAU01 cible un épitope C-terminal distinct de la protéine tau et a démontré une forte inhibition in vivo de la propagation de la protéine tau pathologique dans un modèle préclinique. D'autres études précliniques ont démontré que le VY-TAU01 était bien toléré et présentait un profil pharmacocinétique favorable après administration IV.