UniQure N.V. publie ses résultats pour l'exercice clos le 31 décembre 2023

Uniqure NV est une société basée aux Pays-Bas spécialisée dans la thérapie génique. Elle cherche à mettre au point des traitements administrés une seule fois avec des résultats potentiellement curatifs pour les patients souffrant de maladies génétiques et d'autres maladies dévastatrices. Elle développe, en interne et par le biais de partenariats, un pipeline de thérapies géniques. Elle produit des thérapies géniques à base de virus adéno-associés (AAV) dans ses propres installations, grâce à un processus de fabrication breveté à l'échelle commerciale, conforme aux bonnes pratiques de fabrication actuelles. AMT-061, le principal produit candidat de la société pour les patients atteints d'hémophilie B, passe par une phase de dosage dans le cadre d'une étude pivot. AMT-130, le produit candidat pour les patients atteints de la maladie de Huntington, est en phase I/II d'étude clinique.