uniQure N.V. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la demande de nouveau médicament de recherche (IND) pour AMT-260, la thérapie génique de la société pour l'épilepsie réfractaire du lobe temporal mésial (MTLE). AMT-260 comprend un vecteur AAV9 qui délivre localement deux miRNA conçus pour dégrader le gène GRIK2 et supprimer l'expression aberrante du sous-type GLUK2 du récepteur du glutamate qui déclencherait les crises chez les patients atteints d'épilepsie réfractaire du lobe temporal mésial. Le premier essai clinique de phase I/IIa chez l'homme sera mené aux États-Unis et comprendra deux parties.

La première partie est un essai multicentrique ouvert avec deux cohortes de dosage de six patients chacune pour évaluer la sécurité, la tolérabilité et les premiers signes d'efficacité de l'AMT-260 chez les patients atteints de MTLE réfractaire. La seconde partie devrait être un essai randomisé et contrôlé pour générer des données de preuve de concept (POC). L'essai clinique devrait commencer à sélectionner les patients au quatrième trimestre 2023.

AMT-260 est un produit de thérapie génique AAV9 qui délivre localement une technologie de silençage miRNA pour cibler le gène GRIK 2 et supprimer les récepteurs kaïnates contenant GluK2 exprimés de manière aberrante. L'objectif thérapeutique est de réduire l'expression des récepteurs de kaïnate contenant du GluK2, dont on pense qu'ils déclenchent l'épilepsie lorsqu'ils sont exprimés de manière aberrante dans l'hippocampe épileptique. L'AMT-260 représente une nouvelle approche potentielle d'administration unique pour le traitement de l'EMT réfractaire.

L'épilepsie du lobe temporal est un trouble neurologique chronique et constitue la forme la plus courante d'épilepsie focale, avec plus de 600 000 personnes souffrant de ce trouble aux États-Unis. Environ 80 % des cas d'épilepsie du lobe temporal sont mésiaux, c'est-à-dire qu'ils impliquent les structures médianes ou internes. La majorité des cas d'épilepsie du lobe temporal sont réfractaires aux médicaments anticonvulsivants, ce qui limite considérablement les possibilités de traitement.