uniQure N.V. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la demande de nouveau médicament de recherche (IND) pour l'AMT-191, la thérapie génique candidate de la société pour la maladie de Fabry. L'AMT-191 comprend un vecteur AAV5 qui délivre un transgène a-galactosidase A (GLA) conçu pour cibler le foie et produire la protéine GLA déficiente. Le premier essai clinique de phase I/IIa chez l'homme sera mené aux États-Unis.

L'essai multicentrique ouvert consiste en deux cohortes de trois patients chacune pour évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité de l'AMT-191 chez les patients atteints de la maladie de Fabry. À propos de l'AMT-191 : AMT-191 est un produit de thérapie génique AAV5 qui délivre un transgène GLA conçu pour cibler le foie afin qu'il produise la protéine GLA. Chez les patients atteints de la maladie de Fabry, une variante pathogène du gène GLA entraîne un déficit enzymatique en GLA qui se traduit par une accumulation progressive de lipides dans de multiples types de cellules, créant ainsi un trouble multisystémique.

L'AMT-191 représente une nouvelle approche potentielle à administration unique pour le traitement de la maladie de Fabry.