Ultimovacs ASA a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) au vaccin thérapeutique anticancéreux UV1 de la société pour le traitement des patients atteints de mésothéliome. La désignation a été accordée sur la base des données initiales de l'essai clinique de phase II, NIPU. Le mésothéliome est une forme rare et agressive de cancer avec un taux de mortalité élevé et peu d'options thérapeutiques.

Les patients atteints de mésothéliome ont généralement des antécédents d'exposition professionnelle ou environnementale à l'amiante, et il faut généralement des décennies pour que cette forme spécifique de cancer se développe. L'impact de la vaccination par les UV1 chez les patients atteints de mésothéliome pleural malin est en cours d'évaluation dans le cadre de l'essai clinique randomisé de phase II, N IPU. Dans cette étude, l'UV1 a été associé aux inhibiteurs de points de contrôle ipilimumab et nivolumab et comparé à l'ipilimumab et au nivolumab seuls en tant que traitement de seconde ligne après un traitement de première ligne par chimiothérapie à base de platine.

L'essai randomisé, ouvert et multicentrique a été mené auprès de 118 patients en Australie, au Danemark, en Norvège, en Espagne et en Suède. Le premier patient de l'essai a été recruté en juin 2020 et le dernier en janvier 2023. L'étude NIPU est sponsorisée par l'hôpital universitaire d'Oslo avec le soutien de Bristol-Myers Squibb et Ultimovacs.

Les résultats de l'étude seront présentés au congrès de l'ESMO à Madrid, du 20 au 24 octobre, lors d'une présentation orale par l'investigatrice principale, Aslaug Helland, MD, Ph.D., professeur à l'hôpital universitaire d'Oslo. Le titre de la présentation est "LBA99 - First survival data from the NIPU trial ; A randomized, open-label, phase II study evaluating nivolumab and ipilimumab combined with UV1 vaccination as second-line treatment in patients with malignant mesothelioma. UV1 est un vaccin thérapeutique contre le cancer qui génère une réponse immunitaire contre l'enzyme télomérase humaine (hTERT).

Cette enzyme est essentielle à la prolifération des cellules cancéreuses. La télomérase est présente dans 85 à 90 % des cancers à tous les stades de la maladie. Ultimovacs évalue le vaccin universel contre le cancer UV1 dans le cadre d'un vaste programme de développement clinique portant sur diverses indications de cancer, avec différentes biologies et différents stades de la maladie, en association avec différents inhibiteurs de points de contrôle.

Les données de base du NIPU sont les premiers résultats des cinq essais randomisés actuellement menés dans le cadre du programme clinique de phase II de l'UV1. Outre le mésothéliome pleural malin, des études de phase II sont en cours chez des patients atteints de mélanome malin, de cancer de la tête et du cou, de cancer de l'ovaire et de cancer du poumon non à petites cellules. Les données de base des essais sur le mélanome malin et le cancer de la tête et du cou sont également attendues d'ici un an.

UV1 est une technologie brevetée, propriété d'Ultimovacs.