TRACON Pharmaceuticals, Inc. a annoncé la publication dans Clinical Cancer Research des données cliniques de phase 2 de son candidat médicament inhibiteur de la réparation des dommages à l'ADN, le TRC102, chez des patients atteints de glioblastome. Le TRC102 a été évalué dans un essai de phase 2 en association avec le Temodar chez 19 patients atteints de glioblastome progressif ou récurrent après résection chirurgicale, Temodar et radiothérapie externe. Une prolongation de la survie a été observée chez deux patients (survie sans progression = 17 mois et survie globale > 32 mois), qui ont tous deux montré des signatures significativement enrichies de la réponse aux dommages de l'ADN (DDR), de l'instabilité chromosomique et de la prolifération cellulaire par séquençage de l'ARN avant l'initiation du traitement par Temodar et TRC102.

L'étude a été réalisée par l'Adult Brain Tumor Consortium et dirigée par Manmeet Alhuwalia, MD, alors qu'il était titulaire de la chaire de neuro-oncologie à la Cleveland Clinic avant d'être nommé chef du service d'oncologie médicale, directeur scientifique et directeur adjoint de l'Institut du cancer de Miami. Les auteurs ont conclu que les résultats de l'étude confirment la sécurité et la faisabilité de TRC102 administré avec Temodar pour les patients atteints de glioblastome récurrent et justifient une évaluation plus poussée de la thérapie combinée dans des essais enrichis en biomarqueurs recrutant des patients atteints de glioblastome avec des voies DDR hyperactivées au départ. Sur la base d'un taux de réponse de 100 % (dont un taux de réponse complète de 20 %) dans un essai clinique de phase 1 associant le TRC102 au pemetrexed, au cisplatine et à la radiothérapie chez 15 patients atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules non squameux de stade III, le TRC102 fait actuellement l'objet d'un essai clinique randomisé de phase 2 en association avec une chimiothérapie (pemetrexed, cisplatine ou carboplatine) et une radiothérapie pour le cancer du poumon non à petites cellules non squameux de stade III.

Cet essai est parrainé par le National Cancer Institute (NCI) dans le cadre d'un accord de coopération en matière de recherche et de développement (CRADA). La détermination du critère d'évaluation principal, la survie sans progression, est prévue pour 2025. TRACON et le NCI ont une longue histoire de partenariat pour développer le TRC102, le NCI ayant financé six essais de phase 1 ou de phase 2 dans le cadre de l'accord de coopération pour la recherche et le développement.