Taysha Gene Therapies, Inc. a fait le point sur le programme TSHA-120 dans la neuropathie axonale géante (GAN). Mises à jour du programme clinique : TSHA-120 dans le GAN : Réception du procès-verbal officiel de la réunion écrite de la FDA en janvier 2023 suite à l'achèvement de la réunion de type B de fin de phase 2. L'approche globale de la fabrication du produit pivot/à commercialiser a été jugée appropriée en attendant l'examen d'une soumission prévue d'un ensemble de données sur la chimie, la fabrication et les contrôles (CMC) pour TSHA-120.

La FDA a reconnu la MFM32 comme un critère d'évaluation acceptable avec une recommandation de doser des patients supplémentaires dans un design en double aveugle, contrôlé par placebo pour soutenir la soumission de BLA. En attente d'une réponse de la FDA sur les questions de suivi que la société a soumises sur la conception recommandée et la totalité des preuves requises pour la soumission du BLA. TSHA-102 dans le syndrome de Rett : Dosage du premier patient adulte atteint du syndrome de Rett prévu dans la première moitié de 2023.

Les premières données cliniques disponibles pour TSHA-102 dans l'étude sur le syndrome de Rett chez l'adulte sont attendues dans la première moitié de 2023, avec des mises à jour trimestrielles prévues sur les données cliniques disponibles, principalement sur la sécurité de l'étude chez l'adulte par la suite. La société prévoit la soumission d'un CTA à la UK MHRA pour le TSHA-102 chez les patients pédiatriques atteints du syndrome de Rett à la mi-2023. La société prévoit de soumettre une demande de IND pour le syndrome de Rett à la FDA dans la seconde moitié de 2023.