Takeda a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé HYQVIA® [Immunoglobuline en perfusion à 10 % (humaine) avec hyaluronidase humaine recombinante] pour le traitement de la polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC) en tant que traitement d'entretien visant à prévenir la rechute de l'invalidité et de l'atteinte neuromusculaires chez les adultes. HYQVIA a reçu une première autorisation aux États-Unis en 2014 pour le traitement de l'immunodéficience primaire (IP) chez l'adulte, qui a depuis été étendue aux enfants âgés de 2 à 16 ans. HYQVIA est la seule combinaison d'immunoglobuline (IG) et de hyaluronidase approuvée par la FDA, ce qui en fait une perfusion d'immunoglobuline sous-cutanée facilitée (SCIG).

Pour les adultes atteints de PIDC, HYQVIA peut être perfusé jusqu'à une fois par mois (toutes les deux, trois ou quatre semaines) grâce au composant hyaluronidase, qui facilite la dispersion et l'absorption de grands volumes d'IG dans l'espace sous-cutané entre la peau et le muscle. HYQVIA étant administré par voie sous-cutanée, il peut être administré par un professionnel de santé dans un cabinet médical, un centre de perfusion ou au domicile du patient. En outre, il peut être auto-administré après une formation appropriée du patient ou de l'aidant.

Cette autorisation est basée sur les résultats d'une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo (ADVANCE-CIDP 1) et d'une étude d'extension ouverte à un seul bras (ADVANCE-CIDP 3) qui ont évalué l'efficacité et la sécurité d'HYQVIA en tant que traitement d'entretien chez les adultes atteints de PIDC. L'évaluation de l'efficacité a porté sur 122 adultes d'ADVANCE-CIDP 1 dont le diagnostic de PIDC avait été confirmé et qui avaient suivi un schéma posologique stable d'immunoglobulines intraveineuses (IgIV) pendant au moins trois mois avant la sélection. L'analyse du critère principal a montré une différence statistiquement significative entre les taux de rechute dans le groupe HYQVIA (N=57, 14,0%) et le groupe placebo (N=65, 32,3%) (p=0,0314).

La différence de traitement de -18,3 % (IC bilatéral à 95 % : -32,1 %, -3,1 %) indique que HYQVIA a démontré une supériorité par rapport au placebo dans la prévention des rechutes de la PIDC. La sécurité d'HYQVIA chez les adultes atteints de PIDC a été évaluée dans ADVANCE-CIDP 1 (N=62) et ADVANCE-CIDP 3 (N=79). Les effets indésirables les plus fréquents observés chez plus de 5 % des sujets participant aux études cliniques sur HYQVIA dans le traitement de la PIDC étaient des réactions locales, des céphalées, une pyrexie, des nausées, une fatigue, un érythème, un prurit, une augmentation de la lipase, des douleurs abdominales, des douleurs dorsales et des douleurs dans les extrémités.