Syndax Pharmaceuticals a annoncé que la société soumettra une demande de nouveau médicament (NDA) pour revumenib dans la leucémie aiguë KMT2Ar récurrente ou réfractaire (R/R), y compris la leucémie myéloïde aiguë (LMA) et la leucémie lymphoïde aiguë (LLA), dans le cadre du programme Real-Time Oncology Review (RTOR) de la Food and Drug Administration (FDA) des Etats-Unis. Au cours de la réunion pré-NDA de la société, la FDA a indiqué qu'elle examinerait le dossier de demande d'autorisation de mise sur le marché de revumenib pour la leucémie aiguë KMT2Ar chez l'adulte et l'enfant dans le cadre du programme RTOR du Centre d'excellence en oncologie. L'inclusion dans le programme RTOR fait suite à l'annonce précédente de la FDA d'une désignation de thérapie révolutionnaire (BTD) pour la même indication et aux récentes données de base positives de l'essai pivot AUGMENT-101 dans la leucémie aiguë R/R KMT2Ar.

Plus précisément, il permet un engagement étroit entre le promoteur et la FDA tout au long du processus de soumission et il permet à la FDA d'examiner des sections individuelles de modules d'une demande de médicament plutôt que d'exiger la soumission de modules complets ou d'une demande complète avant d'entamer l'examen. Depuis le début du programme en 2018, 22 demandes originales (y compris des sNDA et des NDA) ont été examinées dans le cadre du programme RTOR, ce qui a donné lieu à 19 approbations de médicaments aux États-Unis, tandis que 3 sont encore en cours d'examen. Revumenib a obtenu la désignation de médicament orphelin par la FDA et la Commission européenne pour le traitement des patients atteints de LAM, et la désignation Fast Track par la FDA pour le traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de leucémies aiguës R/R hébergeant un réarrangement KMT2A ou une mutation NPM1.

La FDA a accordé à Revumenib la désignation Fast Track pour le traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de leucémie aiguë R/R présentant un réarrangement KMT2A. Syndax prévoit d'initier la soumission de la demande de NDA pour la leucémie aiguë KMT2Ar dans le cadre du programme RTOR (Oncology Center of excellence Review) de manière imminente et prévoit de compléter la soumission d'ici la fin de l'année 2023. Suite à l'obtention de la désignation Breakthrough Therapy de la FDA pour le revumenib dans le traitement de la leucémie aiguë R/R présentant un réarrangement KMT2A, indépendamment de l'âge ou du type de tumeur, et sur la base de discussions avec la FDA, la Société a décidé de regrouper les données des cohortes AUGMENT - recrutant la LAM R/R KMT2 Ar et la LAL R/R KMT2AR.