Sequana Medical NV a annoncé l'achèvement réussi de ses études animales GLP, démontrant la sécurité de son produit DSR de deuxième génération (DSR 2.0), après une exposition chronique. Ces données animales, ainsi que les données de l'étude de phase 1 CHIHUAHUA, sont destinées à soutenir le dépôt d'une demande de DNR aux États-Unis pour le DSR 2.0. L'approbation par la FDA de l'US IND permettra à la société de commencer MOJAVE, son étude américaine de phase 1/2a randomisée, contrôlée et multicentrique du DSR 2.0, prévue pour le deuxième trimestre 2023. Les études BPL ont été menées sur 30 souris et 18 moutons en bonne santé.

Chaque étude animale comprenait trois groupes d'étude, dont un groupe témoin utilisant une solution de dialyse péritonéale (DP) standard et deux groupes d'essai utilisant le produit DSR 2.0 exclusif de Sequana Medical. Les groupes d'essai comprenaient un groupe recevant la dose standard maximale prévue et un groupe recevant le double de la dose maximale. Les souris ont été exposées pendant 30 jours, ce qui correspond à leur durée de vie moyenne, et les moutons ont été exposés jusqu'à 45 jours.

L'objectif de ces études BPL était d'évaluer l'exposition chronique au DSR 2.0 sur la santé des animaux et sur les tissus du péritoine, des reins, de l'épiploon et de la cavité péritonéale. Les données des deux études ont indiqué qu'aucune différence dans les effets toxiques systémiques et locaux n'a été observée chez les animaux traités de façon répétée avec DSR 2.0, par rapport aux animaux du groupe témoin, ce qui permet de conclure que DSR 2.0 présente une sécurité cohérente avec la solution PD standard. En bonne voie pour démarrer MOJAVE avec DSR 2.0 au deuxième trimestre 2023 : La société progresse dans le développement de son produit propriétaire DSR 2.0, une solution de dextrose/icodextrine sans sodium qui devrait présenter un profil thérapeutique amélioré et un profil de sécurité favorable, ainsi qu'une solide protection de la propriété intellectuelle.

Deux études interventionnelles de phase 1, monocentriques, à un seul bras, en cours, l'une au Canada (YUKON) et l'autre au Mexique (CHIHUAHUA), évaluent l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de DSR 2.0 et devraient chacune recruter jusqu'à dix patients stables en dialyse péritonéale pour recevoir un traitement unique de DSR 2.0, administré par leur cathéter de dialyse péritonéale. Le choix des patients en dialyse péritonéale est déterminé par leur cathéter de dialyse péritonéale préexistant. Les données issues des études BPL sur l'animal et de la phase 1 de CHIHUAHUA sont destinées à soutenir le dépôt de la demande d'autorisation de mise sur le marché (IND) aux États-Unis, prévue pour le premier trimestre 2023.

Suite à plusieurs discussions initiales avec la FDA, MOJAVE, une étude américaine de phase 1/2a contrôlée et randomisée de DSR 2.0, est en bonne voie pour démarrer au deuxième trimestre 2023, en supposant que la FDA approuve la demande d'IND américaine. L'intention est de recruter 30 patients souffrant d'insuffisance cardiaque chronique résistante aux diurétiques et présentant une congestion persistante, avec 20 patients randomisés pour recevoir le DSR 2.0 administré via un cathéter péritonéal en plus des soins habituels pour l'insuffisance cardiaque congestive (ICC) pendant un maximum de quatre semaines et dix patients randomisés pour recevoir un traitement par diurétique de l'anse par voie intraveineuse dans le cadre des soins habituels maximisés pour l'ICC uniquement. Après quatre semaines de traitement, il y aura une période de suivi de sécurité de trois mois.

Avant le recrutement de ces 30 patients, l'intention est de recruter trois patients supplémentaires dans une cohorte de sécurité non randomisée et de leur administrer le DSR 2.0 via un cathéter péritonéal en plus des soins habituels de l'ICC pendant un maximum de quatre semaines. La progression vers le recrutement des 30 patients randomisés dépendra de l'approbation du DSMBiv après leur examen des trois premiers patients. De plus amples détails sur la conception finale de l'étude seront annoncés après l'approbation par la FDA de la demande d'IND américaine.

Les données intermédiaires de MOJAVE sont attendues au cours du second semestre 2023, suivies des premiers résultats au cours du second semestre 2024.