Sequana Medical NV a annoncé des résultats positifs de première ligne de l'étude pivotale nord-américaine POSEIDON de l'alfapump, un dispositif révolutionnaire entièrement implantable, chargé sans fil, pour le traitement des ascites récurrentes ou réfractaires dues à une cirrhose du foie. Les données provenant de 40 patients implantés avec l'alfapump dans la cohorte pivot ont satisfait à tous les critères primaires d'efficacité de l'étude avec une signification statistique et les données du critère primaire de sécurité étaient conformes aux attentes. Ces données positives permettront à la société de déposer une demande d'autorisation préalable à la mise sur le marché (PMA) auprès de la FDA, prévue pour le second semestre 2023, destinée à soutenir l'approbation de l'alfapump aux États-Unis.

Données positives sur 40 patients de la cohorte de base : Quarante patients souffrant d'ascite récurrente ou réfractaire due à une cirrhose du foie ont été implantés avec l'alfapump dans la cohorte de base de l'étude POSEIDON. Plus d'un tiers de ces patients présentaient une NASH ou une étiologie combinée de NASH. Les hypothèses du critère primaire d'efficacité comprennent : 1) le ratio médian par patient de la période d'observation de trois mois après l'implantation (du quatrième au sixième mois) (“Période d'observation après l'implantation” ;) par rapport à la période d'observation de trois mois avant l'implantation (“Période d'observation avant l'implantation” ;) en ce qui concerne le nombre de paracentèses thérapeutiques (“TP” ;) est inférieur à 0.5 (ou une réduction médiane d'au moins 50 %) ; et 2) au moins 50 % des patients obtiennent une réduction de 50 % du besoin de TP au cours de la même période.

Sur les 40 patients auxquels on a implanté l'alfapump dans la cohorte pivot, 26 patients ont terminé le traitement par l'alfapump jusqu'au 180e jour post-implantation. Ces 26 patients ont une réduction médiane de 100 % (réduction moyenne de 93 %) de la fréquence des TP dans la période d'observation post-implantation par rapport à la période d'observation pré-implantation et 92 % des patients ont une réduction d'au moins 50 % du nombre de TP dans la même périodeiii. Des méthodes d'imputation pré-spécifiées ont été utilisées pour calculer les principaux critères d'efficacité chez les 14 autres patients qui avaient quitté l'étude avant d'avoir terminé la période de six mois post-implantation.

Sur ces 14 patients, huit étaient dus à des raisons telles que le décès ou le retrait pour cause d'événement indésirable non lié ou pour une transplantation hépatique et six étaient dus à des raisons liées au système alfapump, à la procédure ou au traitement. Le principal critère d'évaluation de l'innocuité est le taux combiné de i) réintervention chirurgicale ouverte (nécessitant une anesthésie générale ou une laparotomie) en raison d'un événement indésirable lié au système de la pompe ou pour restaurer la fonctionnalité de la pompe, ii) explantation de la pompe (sans remplacement) en raison d'un événement indésirable lié au système de la pompe, ou iii) décès lié au système de la pompe depuis l'implantation de la pompe jusqu'à six mois après l'implantation, tel que jugé par le comité des événements cliniques (CEC). Il y a eu six événements de sécurité primaires chez les 40 patients de la cohorte pivot, ce qui est conforme aux attentes de la société.

Sur les six événements primaires de sécurité, trois étaient des explantations en raison d'une érosion de la plaie ou de la peau, et trois étaient des explantations en raison d'une gêne signalée par le patient (tous les événements de gêne signalés par le patient ont été jugés de gravité modérée par le CEC). Au moment de l'analyse du critère d'évaluation primaire, aucun effet indésirable imprévu du dispositif (UADEiv) n'est survenu au cours de l'étude POSEIDON.