Saniona AB (publ) a annoncé qu'elle avait entamé la phase de sélection des candidats avec une molécule de pointe sélective de sous-type exclusive issue du programme d'optimisation de la protéine Kv7 pour l'épilepsie. Cette molécule présente un profil de sélectivité unique et représente une nouvelle génération potentielle de médicaments efficaces et bien tolérés contre l'épilepsie. L'épilepsie, un trouble cérébral caractérisé par des crises récurrentes, touche des millions de personnes dans le monde.

Les besoins non satisfaits sont considérables, car environ 30 % des patients ne répondent pas aux médicaments actuels. Les canaux Kv7 assurent le transport des ions potassium à travers la membrane cellulaire des neurones, ce qui réduit la probabilité de générer des impulsions nerveuses incontrôlées. Les activateurs des canaux Kv7 sont donc très efficaces pour freiner l'hyperactivité des neurones et empêcher ainsi la survenue de crises d'épilepsie.

Les mutations des canaux Kv7 contenant les sous-unités Kv7.2 et Kv7.3 sont la deuxième cause la plus fréquente d'épilepsies sévères héréditaires chez l'enfant, ce qui démontre leur importance dans le contrôle de l'activité des cellules nerveuses. L'activateur non sélectif de Kv7, la retigabine, a fourni une preuve de concept clinique et commerciale pour le traitement des patients souffrant de crises épileptiques focales résistantes. La retigabine a également montré un effet antiépileptique et une amélioration du développement dans des études de plus petite envergure menées par des chercheurs auprès d'enfants présentant des mutations de perte de fonction de Kv7.2. Cependant, la retigabine a été retirée du marché en raison d'effets secondaires spécifiques au composé et non liés à la cible.

La famille des canaux Kv7 comprend cinq sous-types, dont les canaux constitués des sous-unités Kv7.2 et Kv7.3 sont sélectivement exprimés dans le cerveau. Le programme de Saniona se concentre sur le développement d'activateurs Kv7.2/Kv7.3 sélectifs du sous-type, évitant ainsi les effets secondaires gênants de la retigabine sur le SNC et le système urinaire, qui ont entraîné un taux d'abandon élevé dans les études cliniques et, en fin de compte, une faible adhésion au médicament malgré une bonne efficacité.