Roche a annoncé aujourd'hui que le New England Journal of Medicine a publié les données d'une étude mondiale pivot évaluant l'efficacité et l'innocuité de l'Evrysdi (risdiplam) chez les bébés de 1 à 7 mois souffrant d'une amyotrophie spinale (SMA) symptomatique de type 1.
L'étude a atteint son critère d'évaluation principal, 29% des nourrissons parvenant à rester assis sans soutien pendant au moins cinq secondes au 12e mois, un jalon jamais observé dans l'évolution naturelle de la maladie.
Levi Garraway, directeur médical de Roche et responsable du développement mondial des produits, ajoute que les résultats ont été confirmés par les données sur 24 mois montrant que l'Evrysdi avait continué à améliorer la fonction motrice, doublant le nombre de bébés capables de s'asseoir sans soutien à partir du 12e mois.
' Nous continuerons à travailler en étroite collaboration avec les gouvernements et la communauté SMA pour apporter l'Evrysdi au plus grand nombre ', assure-t-il.
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Roche Holding AG (Roche) est une entreprise de recherche dans le domaine de la santé. Les activités opérationnelles de la société sont organisées en deux divisions : Pharmaceuticals et Diagnostics. La division pharmaceutique se compose de deux secteurs d'activité : Roche Pharmaceuticals et Chugai. La division Diagnostics se compose de quatre secteurs d'activité : Diabetes Care, Molecular Diagnostics, Professional Diagnostics et Tissue Diagnostics. La société développe des médicaments pour divers domaines pathologiques, notamment l'oncologie, l'immunologie, les maladies infectieuses, l'ophtalmologie et les neurosciences. Ses produits pharmaceutiques comprennent Anaprox, Avastin, Bactrim, Bondronat, CellCept, Cotellic, Dilatrend, Dormicum, Invirase, Kadcyla, Kytril (Kevatril), Lariam, MabThera, Madopar, Neupogen, Pegasys, Perjeta, Pulmozyme, Rocaltrol, Rocephin et Roferon-A. La société propose des produits pour les chercheurs, notamment pour l'analyse cellulaire, l'expression génétique, le séquençage du génome et la purification des acides nucléiques.