Zurich (awp) - Le groupe pharmaceutique Roche a détaillé mercredi les résultats d'une étude sur l'efficacité du traitement Evrysdi (risdiplam) chez les bébés atteints d'amyotrophie musculaire spinale pré-symptomatique, traités entre la naissance et l'âge de six semaines.

L'étude Rainbowfish a atteint son objectif principal avec un taux de réussite de 80% pour la population cible, indique Roche dans un communiqué. Après un an de traitement Evrysdi, ces bébés peuvent rester assis sans soutien pendant au moins cinq seconde, tout comme des nourrissons en bonne santé.

Sur les 26 bébés de l'étude, 81% pouvaient s'asseoir de manière autonome pendant 30 secondes, y compris tous les patients ayant une faible amplitude CMAP au départ (<1,5 mV), et la majorité d'entre eux se tenaient debout et marchaient. Sans traitement, les enfants atteints de SMA de type 1 ne pourraient jamais s'asseoir.

L'amplitude de la CMAP mesure la réponse musculaire à un stimulus, et un score faible est en corrélation avec l'apparition des symptômes chez les patients atteints d'amyotrophie musculaire spinale et avec des résultats fonctionnels moins bons.

Pour rappel, Roche avait confirmé le 30 juin dernier l'efficacité et l'innocuité du traitement Evrysdi. L'amyotrophie musculaire spinale de types 1, 2 et 3 touche un nouveau-né sur 10'000, provoque une faiblesse musculaire, une perte de la motricité et constitue la principale cause génétique de décès chez les nourrissons.

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