Roche conçoit un nouvel essai de phase 2 pour évaluer le tominersen dans la maladie de Huntington (HD). Après avoir interrompu le dosage dans l'étude de phase 3 GENERATION HD1, des analyses exploratoires post-hoc suggèrent que le tominersen pourrait être bénéfique pour les patients adultes plus jeunes dont la charge de morbidité est plus faible. Ces résultats doivent être confirmés dans une étude randomisée et contrôlée par placebo.

Roche en est aux premières étapes de la conception de l'essai clinique de phase 2 visant à explorer différentes doses de tominersen dans une population de patients adultes plus jeunes et moins atteints par la maladie. Roche partagera plus de détails sur la conception du nouvel essai de phase 2 lors de futures réunions scientifiques. En commençant par la communauté scientifique le

20 janvier 2022, Roche participera à une série de webinaires pour discuter des conclusions de leur analyse post-hoc des données de l'étude GENERATION HD1 et des prochaines étapes du programme tominersen. Le tominersen, précédemment IONIS-HTTRx ou RG6042, est un médicament antisens expérimental conçu pour réduire la production de toutes les formes de la protéine huntingtine (HTT), y compris sa variante mutée, mHTT. En décembre 2017, Roche a acquis la licence de ce médicament expérimental auprès de Ionis.

Le programme de développement clinique du tominersen comprenait les études suivantes : GENERATION HD1 : une étude clinique de phase 3 randomisée, multicentrique, en double aveugle, contrôlée par placebo, évaluant l'efficacité et la sécurité du traitement par tominersen chez des personnes atteintes d'une HD manifeste sur une période de 25 mois. Les participants à l'étude ont été randomisés pour recevoir soit 120 mg tous les deux mois ou 120 mg tous les quatre mois avec des injections intrathécales de tominersen, soit un placebo. L'étude a recruté 791 participants de 18 pays du monde entier.

En mars 2021, Roche a annoncé que le dosage serait arrêté dans l'étude de phase 3 GENERATION HD1 sur le tominersen suite à une recommandation du comité indépendant de surveillance des données (iDMC) basée sur une évaluation globale des bénéfices/risques. L'étude se poursuit sans dosage afin de permettre le suivi des participants en termes de sécurité et de résultats cliniques. L'étude se terminera à la dernière visite du patient, comme prévu en mars/avril 2022.

GEN-EXTEND : une étude d'extension ouverte pour les participants provenant de n'importe quelle étude de Roche HD. Les participants ont reçu 120 mg de tominersen tous les deux mois ou tous les quatre mois dans le cadre de l'étude. L'étude se poursuit sans dosage afin de permettre le suivi des participants en termes de sécurité et de résultats cliniques.

L'étude se terminera en mars/avril 2022. GEN-PEAK : étude de phase I visant à mieux comprendre la pharmacocinétique du tominersen et la façon dont le tominersen affecte les taux de mHTT et d'autres marqueurs dans le liquide céphalorachidien et le sang, qui étudie différentes doses de tominersen sur deux administrations. L'étude est maintenant terminée car tous les patients ont terminé la partie 1 de l'étude et la partie 2 ne sera pas menée.