Roche a annoncé les résultats de l'analyse primaire de l'étude de phase III HAVEN 6, qui montrent que Hemlibra® (emicizumab) a continué de présenter un profil d'innocuité favorable et un contrôle efficace des saignements chez les personnes atteintes d'hémophilie A modérée ou légère, sans inhibiteurs du facteur VIII. En plus de l'étude HAVEN 6, les données des études CHESS II (Cost of Haemophilia across Europe : a Socioeconomic Survey-II) et CHESS PAEDs seront également présentées à l'ISTH 2022. Ces données montrent que la plupart des adultes atteints d'hémophilie A modérée ou légère et plus de la moitié des enfants atteints d'hémophilie A modérée peuvent ne pas recevoir de traitements préventifs.

Cela peut entraîner une aggravation du fardeau clinique, car plus de 30 % des adultes et environ 40 % des enfants atteints d'hémophilie A modérée qui ne prenaient pas de traitement préventif dans l'étude ont subi au moins trois saignements par an. L'étude HAVEN 6 est une étude de phase III, multicentrique, ouverte, à un seul bras, évaluant la sécurité, l'efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique d'Hemlibra chez les personnes atteintes d'hémophilie A modérée ou légère sans inhibiteurs du facteur VIII. L'analyse primaire comprenait les données de 72 participants (69 hommes et trois femmes) qui justifiaient une prophylaxie ; 21 étaient atteints d'hémophilie A légère sans inhibiteurs du facteur VIII et 51 d'hémophilie A modérée sans inhibiteurs du facteur VIII lors d'un suivi médian de 55,6 semaines.

Au départ, 37 participants recevaient un traitement prophylactique par facteur VIII et 24 avaient des articulations cibles. Les données montrent qu'Hemlibra a maintenu de faibles taux de saignements traités tout au long de la période d'étude, 66,7 % des participants n'ayant subi aucun saignement nécessitant un traitement, 81,9 % n'ayant subi aucun saignement spontané nécessitant un traitement et 88,9 % n'ayant subi aucun saignement articulaire nécessitant un traitement.[1] Les taux de saignement annualisés (TSA) basés sur un modèle sont restés faibles tout au long de la période d'évaluation, à 0,9 (IC à 95 % : 0,55-1,52). Les résultats montrent également que le profil de sécurité d'Hemlibra était cohérent avec les conclusions de diverses sous-populations de personnes atteintes d'hémophilie A, issues des études précédentes HAVEN et STASEY, sans qu'aucun nouveau signal de sécurité ne soit observé.

L'événement indésirable (EI) le plus fréquent lié au traitement et survenant chez 10 % ou plus des personnes de l'étude HAVEN 6 était les réactions locales au site d'injection (RSI) (16,7 %). Quinze personnes (20,8 %) ont signalé un EI lié à Hemlibra, dont la majorité étaient des RSI locales. Un participant a connu un événement thromboembolique de grade 1 non lié à Hemlibra.

Il n'y a eu aucun décès ou cas de microangiopathie thrombotique, ce qui renforce le profil de sécurité favorable d'Hemlibra. Hemlibra est approuvé pour le traitement des personnes atteintes d'hémophilie A avec inhibiteurs du facteur VIII dans plus de 110 pays dans le monde et pour les personnes sans inhibiteurs du facteur VIII dans plus de 95 pays dans le monde, y compris aux États-Unis et au Japon pour toutes les formes d'hémophilie A, et dans l'Union européenne pour l'hémophilie A sévère seulement.