QSAM Biosciences, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare au candidat-médicament de stade clinique de QSAM, CycloSam® ;, pour le traitement de l'ostéosarcome, une forme dévastatrice de cancer des os qui touche principalement les enfants et les jeunes adultes. La désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD), définie comme une maladie affectant principalement moins de 200 000 Américains de moins de 18 ans chaque année, peut fournir des incitations financières substantielles en rendant les entreprises éligibles à un certificat d'examen prioritaire (PRV) lors de l'approbation du médicament par la FDA. Un PRV permet un examen accéléré par la FDA d'un médicament candidat pour n'importe quelle indication, réduisant ainsi la période d'examen à 6 mois et permettant potentiellement un accès précoce au marché. Les PRV peuvent être utilisés par l'entreprise bénéficiaire pour tout programme de développement de médicaments, ou bien être vendus ou transférés à des entreprises pharmaceutiques plus importantes. L'ostéosarcome est la forme la plus courante de cancer des os chez les enfants et les jeunes adultes atteints d'une tumeur maligne osseuse primaire de haut grade. Peu de progrès ont été réalisés au cours des 40 dernières années pour cette maladie débilitante et souvent mortelle, dont le traitement entraîne souvent l'amputation d'un membre. Par conséquent, il existe un important besoin commercial non satisfait pour un meilleur traitement, plus efficace contre l'ostéosarcome pédiatrique et mieux toléré par les patients. En août 2021, la société a reçu la désignation de médicament orphelin pour CycloSam dans l'indication de l'ostéosarcome. La désignation de médicament orphelin (ODD) confère à QSAM certains avantages supplémentaires, notamment des crédits d'impôt pour les essais cliniques qualifiés, la renonciation ou le paiement partiel des frais de demande de la FDA, et sept ans d'exclusivité commerciale, en cas d'approbation.