PYC Therapeutics a annoncé qu'elle a combiné deux technologies de plateforme complémentaires : la conception de médicaments à base d'ARN ; et une technologie propriétaire d'administration de médicaments. Ensemble, elles sont développées pour créer une nouvelle génération de produits thérapeutiques à base d'ARN afin de changer la vie des patients atteints de maladies génétiques. Avec l'achèvement réussi d'études pharmacocinétiques (PK) sur des primates non humains (PNH), la société a maintenant établi que cette nouvelle génération de thérapeutique à base d'ARN a un profil PK attrayant pour le traitement des maladies oculaires cécitantes de la rétine.

Les résultats ont été obtenus chez le candidat médicament expérimental le plus avancé de PYC, actuellement en cours de développement pour traiter les patients atteints d'une maladie oculaire héréditaire cécitante appelée rétinite pigmentaire de type 11 (RP11). Ce programme est le premier du pipeline de PYC de thérapies ARN de nouvelle génération progressant vers le développement clinique. Il n'existe pas de thérapies approuvées pour RP11 ni d'entités expérimentales ciblant spécifiquement RP11 actuellement en cours d'essais cliniques.

PYC est en bonne voie pour soumettre une demande de nouveau médicament de recherche (IND) à l'appui de son candidat médicament RP11 auprès de la Food and Drug Administration américaine au cours du second semestre de cette année. Les études toxicologiques de bonnes pratiques de laboratoire requises pour soutenir cette IND ont déjà commencé. La réussite de cette demande sera suivie par le début des études sur les "premiers humains", marquant ainsi la transition de PYC vers une entreprise de stade clinique avec le premier produit issu de sa plateforme de nouvelle génération pour la création de nouveaux ARN thérapeutiques.