PYC Therapeutics est une société de biotechnologie au stade clinique qui crée une nouvelle génération de thérapies à base d'ARN pour changer la vie des patients atteints de maladies génétiques. L'entreprise utilise sa plateforme exclusive d'administration de médicaments pour améliorer la puissance des médicaments de précision au sein de la classe thérapeutique ARN qui connaît une croissance rapide et qui a fait ses preuves sur le plan commercial. Les programmes de développement de médicaments de PYC ciblent les maladies monogéniques - les indications ayant la plus grande probabilité de succès dans le développement clinique.

La Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé la demande d'autorisation de mise sur le marché (IND) de PYC pour son candidat médicament expérimental (connu sous le nom de VP-001 3) destiné au traitement de la rétinite pigmentaire de type 11 (RP11). Cette étape importante représente la première option de traitement potentiel à entrer dans les essais humains pour cette maladie. PYC a maintenant demandé l'approbation de l'éthique humaine avant de commencer à enrôler des patients dans l'essai clinique et prévoit d'administrer le VP-001 au premier patient RP11 au cours du 2e trimestre 23.

Les études sur l'homme commenceront par un protocole à dose ascendante unique traitant environ 10 à 15 patients RP11, l'objectif étant d'établir une dose sûre et bien tolérée pour passer à des essais multidoses l'année prochaine. La RP11 est une maladie oculaire cécitante qui commence dans l'enfance et conduit finalement à la cécité légale à l'âge moyen. La maladie touche environ 1 personne sur 100 000 et est causée par une expression insuffisante du gène PRPF31 dans la rétine.

Il n'y a actuellement aucune option de traitement disponible pour les patients atteints de RP11 et il n'y en a pas non plus en développement clinique. VP-001 est une thérapie de précision qui vise à rétablir l'expression du gène PRPF31 aux niveaux requis pour le fonctionnement normal de la rétine. VP-001 utilise la technologie exclusive de PYC en matière d'administration de médicaments pour surmonter le défi majeur des médicaments à base d'ARN en s'assurant qu'une quantité suffisante de médicament atteint sa cible à l'intérieur des cellules affectées par le RP11.

PYC a fait progresser le premier médicament candidat pour le traitement d'une maladie oculaire cécitante appelée rétinite pigmentaire de type 11 (RP11) vers des essais sur l'homme. Cette avancée est due à l'approbation par la Food and Drug Administration (FDA) américaine de la demande de PYC pour son médicament candidat RP11. PYC prévoit de commencer à administrer ce médicament candidat aux patients atteints de RP11 au cours du deuxième trimestre 2023.