Protagonist Therapeutics, Inc. a annoncé des résultats préliminaires positifs de la partie en aveugle, contrôlée par placebo et randomisée de REVIVE, une étude évaluant le rusfertide, un mimétique de l'hepcidine injectable par voie sous-cutanée, chez des patients atteints de polycythémie vera (PV). Les sujets recevant le rusfertide ont obtenu des améliorations statistiquement très significatives par rapport au placebo pour le critère d'évaluation principal. La phase de retrait randomisée en double aveugle, contrôlée par placebo, d'une durée de 12 semaines, a été incluse dans la deuxième partie de l'étude REVIVE afin d'évaluer le rusfertide chez les patients atteints de PV nécessitant des phlébotomies fréquentes.

Dans l'étude, les sujets ont d'abord été enrôlés dans la première partie de l'étude, d'une durée de 28 semaines, portant sur le dosage et l'évaluation de l'efficacité, suivie d'une randomisation 1:1 de 53 sujets entre le placebo et le rusfertide pour une durée de 12 semaines. Un plus grand nombre de sujets recevant le rusfertide pendant la partie de l'étude REVIVE portant sur le retrait aléatoire à l'aveugle étaient des répondeurs comparativement au placebo (69,2 % contre 18,5 %, p = 0,0003). Un sujet de l'étude a été défini comme répondant s'il a terminé 12 semaines de traitement à double insu tout en maintenant le contrôle de l'hématocrite sans admissibilité à la phlébotomie et sans phlébotomie.

Au cours des 12 semaines de retrait randomisé en aveugle, seuls 2 des 26 sujets sous rusfertide ont subi une phlébotomie, ce qui fait que 92,3 % des patients du groupe rusfertide n'ont pas subi de phlébotomie (p=0,0003). Chez les patients présentant des symptômes modérés ou sévères selon le MPN-SAF (Myeloproliferative Neoplasm-Symptom Assessment Form) à l'inclusion, le changement par rapport à l'inclusion était statistiquement significatif en ce qui concerne la fatigue, les problèmes de concentration, l'inactivité et les démangeaisons pendant les 28 semaines de la partie 1 de l'étude en ouvert. Il n'est pas possible de comparer de manière significative les évaluations des symptômes dans la partie 2 car la majorité des sujets randomisés dans le groupe placebo ont arrêté le traitement avant l'évaluation des symptômes MPN-SAF à 12 semaines. Le Rusfertide a été bien toléré, les réactions localisées au site d'injection constituant la majorité des effets indésirables rapportés.