Prestige Biopharma a reçu la désignation Fast Track de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le PBP1510 (dénomination commune internationale : Ulenistamab), dans le traitement de l'adénocarcinome pancréatique (PDAC) non résécable ou métastatique qui a rechuté après et/ou est réfractaire à au moins une ligne de traitement antérieure. PBP1510 cible le Pancreatic Adenocarcinoma Upregulated Factor (PAUF), une protéine spécifique de la tumeur, dont la surexpression est observée dans la majorité des cas de cancer du pancréas. La surexpression de PAUF favorise des fonctions cellulaires clés, notamment la prolifération, la migration, l'invasion et la croissance des cellules cancéreuses du pancréas, et contribue au développement d'une résistance acquise aux agents chimiothérapeutiques.

PBP1510 est conçu pour cibler ces mécanismes biologiques clés qui entraînent une efficacité limitée des options thérapeutiques actuelles et une progression rapide du cancer du pancréas. En inhibant efficacement les effets tumorigènes de la surexpression de PAUF dans les modèles précliniques, PBP1510 représente une stratégie thérapeutique prometteuse pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients atteints de cancer du pancréas. Un essai clinique mondial de phase 1/2a est actuellement en cours aux États-Unis, en Europe et en Asie, dans le but d'introduire cette thérapie innovante en clinique.

La première étude de phase 1/2a chez l'homme est une étude ouverte, multicentrique, en deux parties, menée chez des patients atteints d'un cancer du pancréas avancé/métastatique. La phase 1 est une phase d'escalade de dose, dans laquelle PBP1510 sera administré, soit en monothérapie, soit en combinaison avec la gemcitabine, dans deux cohortes distinctes d'escalade de dose. A partir de la phase 1 de l'étude, une dose recommandée pour la phase 2a (RP2D) sera déterminée sur la base de l'analyse des données de pharmacocinétique, de sécurité et d'efficacité.

La phase 2 est une phase d'expansion de la dose, au cours de laquelle PBP1510 sera administré à la dose RP2D en combinaison avec la gemcitabine, afin d'évaluer l'efficacité et la sécurité de PBP1510. Globalement, l'étude de phase 1/2a vise à recueillir d'importantes données de sécurité sur l'utilisation de PBP1510 en monothérapie ou en combinaison avec la gemcitabine et à explorer l'efficacité d'un régime combinant PBP1510 et gemcitabine. L'étude confirmera les résultats précliniques de l'activité antitumorale synergique de PBP1510 en combinaison avec la gemcitabine sans toxicité accrue, comme le prévoient leurs mécanismes d'action distincts.

Avec la désignation Fast Track de la FDA, PBP1510 représente une avancée prometteuse dans le traitement du cancer du pancréas. Prestige Biopharma entend profiter pleinement des avantages proposés par cette désignation afin d'offrir un accès plus rapide aux patients qui en ont besoin.