Antisense Therapeutics Limited a annoncé le début de l'administration de doses à un modèle murin de dystrophie musculaire (mdx) de la DMD afin d'évaluer l'utilité clinique potentielle de l'ATL1102 en association avec des médicaments de restauration de la dystrophine (approuvés aux Etats-Unis pour le traitement de la DMD) pour améliorer les résultats thérapeutiques des patients atteints de DMD. Dans le cadre de l'accord de recherche collaborative avec le Murdoch Children's Research Institute (MCRI), des souris recevront un oligonucléotide antisens conçu pour cibler CD49d (équivalent de l'ATL1102 chez la souris), un oligonucléotide témoin ou une solution saline en association avec un médicament de restauration de la dystrophine (morpholino oligonucléotide sauteur d'exon de la même chimie que les traitements sauteurs d'exon commercialisés aux États-Unis). L'inhibition antisens de CD49d a précédemment démontré son activité dans un modèle de souris mdx en tant que monothérapie, réduisant les cellules immunitaires CD49d+ ainsi que la cible CD49d dans le muscle et les dommages musculaires. L'étude d'association évaluera les effets de l'inhibition antisens de CD49d en association avec un agent de restauration de la dystrophine sur les marqueurs de l'activité du médicament dans le modèle mdx de DMD, y compris le potentiel de l'association à améliorer les niveaux d'expression de la dystrophine au-delà de ce qui est atteint par l'agent de restauration de la dystrophine utilisé seul, et ainsi indiquer l'utilité potentielle du traitement combiné
en clinique. Cette étude est en bonne voie d'achèvement et les résultats sont attendus pour le quatrième trimestre de l'année civile 2022.