Antisense Therapeutics Limited a annoncé qu'elle a maintenant soumis une demande d'essai clinique (CTA) dans trois pays européens (Royaume-Uni, Bulgarie et Turquie) pour obtenir l'autorisation de mener son essai de phase IIb en double aveugle, contrôlé par placebo, de l'ATL1102 chez des garçons non ambulants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). La soumission de la CTA pour l'approbation du Comité d'éthique (CE) afin d'initier les sites d'essai en Australie est prévue après la période des vacances pour être soumise au CE pour examen au début de la nouvelle année. L'étude de phase IIb vise à enrôler et à randomiser 45 garçons non ambulants atteints de DMD provenant de plusieurs sites d'essais cliniques en Europe et en Australie.

Après le régime initial de six mois de placebo, 25 mg ou 50 mg une fois par semaine (phase en aveugle), les participants poursuivront une autre période de traitement de six mois en ouvert. Les soumissions de CTA constituent une étape critique dans le processus de mise en place des essais cliniques et représentent la détermination de la société à développer l'ATL1102 pour la DMD. Les approbations CTA devraient être obtenues de manière échelonnée au début de 2023, en fonction du processus d'évaluation et des délais des agences réglementaires respectives.

Conformément aux directives précédentes, la communication des résultats de la phase en aveugle de l'essai est prévue pour le premier semestre 2024.