Le 1er juin 2023, PaxMedica, Inc. a annoncé que l'examen de l'éligibilité et le recrutement final de l'étude Real World Evidence (HAT-301) de la société étaient terminés. L'étude HAT-301 est la première et la seule étude clinique rétrospective de la suramine dans le traitement de la maladie du sommeil de l'Afrique rhodésienne, également connue sous le nom de Trypanosoma Brucei Rhodesiense Human African Trypanosomiasis (TBR HAT) de stade 1, une maladie infectieuse rare et universellement mortelle. La suramine est la norme de soins pour le traitement de la THA TBR depuis de nombreuses décennies, uniquement sur la base de preuves empiriques obtenues lors d'épidémies massives de THA TBR.

Le verrouillage officiel de la base de données de l'étude HAT-301 aura lieu en juin 2023, les données de base de cette étude devraient être disponibles en juillet 2023 et ouvrir la voie au dépôt d'une demande d'autorisation de mise sur le marché pour l'utilisation de PAX-101 dans le traitement de la TBR HAT en 2024. Si elle est approuvée, la suramine sera le premier médicament indiqué pour le traitement de la TBR HAT aux États-Unis et pourrait permettre à PaxMedica de recevoir un bon d'examen prioritaire (PRV) en vertu de la section 524 de la loi sur les aliments, les médicaments et les cosmétiques (FD&C Act). Un PRV, une fois accordé, est un actif évalué de manière indépendante, accordé à une société sponsor après l'approbation de la NDA et, selon la section b)2) de la loi, peut être vendu par ce sponsor à n'importe quelle société biopharmaceutique pour obtenir un examen prioritaire de la FDA dans le cadre d'un dépôt futur de toute NDA.

Avec cette réalisation, PaxMedica a franchi une étape cruciale dans le dépôt d'une demande d'autorisation potentielle de mise sur le marché américain de ce traitement important qui peut sauver des vies. L'opportunité de lever des fonds significatifs non dilutifs, suite à une éventuelle participation réussie au Programme des maladies tropicales rares négligées par l'obtention d'un PRV, pourrait permettre de futurs essais à grande échelle du PAX-101 dans l'autisme, et d'autres conditions importantes, dans un avenir très proche.