Oncodesign Precision Medicine (OPM) a annoncé l'entrée en clinique de son candidat médicament ODS-101 avec le dosage du premier sujet de l'essai clinique de phase 1 chez des volontaires sains. Les maladies inflammatoires de l'intestin (MII) comprennent des affections telles que la colite ulcéreuse (CU) et la maladie de Crohn (MC). Le nombre de patients concernés a été estimé à 10 millions dans le monde avec une prévalence de 1% (analyse EFCCA), qui est en constante augmentation, principalement dans les pays développés.

Le marché mondial combiné 8MM (8 marchés majeurs) de la RCH et de la MC représentait 14,2 milliards de dollars en 2019 avec une croissance prévue jusqu'en 2029 à 24,9 milliards de dollars (Rapports GlobalData 2020). RIPK2 joue un rôle clé dans la modulation de la réponse immunitaire innée, ce qui rend cette kinase particulièrement pertinente pour répondre au besoin de thérapies plus sûres et plus efficaces pour les patients qui subissent souvent des effets secondaires importants avec les thérapies actuelles. En outre, les connaissances actuelles sur cette cible, associées au profil favorable de l'ODS-101, ouvrent la possibilité de réaliser des combinaisons avec les thérapies de traitement de première ligne, notamment celles basées sur les anticorps anti-TNFa.

L'ODS-101 est une molécule macrocyclique issue de la plateforme Nanocyclix® exclusive d'OPM. C'est un inhibiteur de type 1 très puissant (inhibiteur dans la cavité active de la kinase), sélectif vis-à-vis des autres kinases et biodisponible par voie orale. Dans les études pharmacologiques, l'ODS-101 a démontré une bonne efficacité dans plusieurs modèles précliniques de colite.

Son profil de sécurité dans les études précliniques répond à un standard de qualité reconnu par l'industrie pharmaceutique et compatible avec une administration chronique pour traiter des maladies telles que les MII. La stratégie de propriété intellectuelle d'OPM est efficace pour protéger la valeur de cet actif et son utilisation dans un large éventail d'indications thérapeutiques. L'étude clinique "First-in-human" annoncée est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, menée sur des volontaires sains avec une phase d'administration unique (SAD u single ascending dose) et une phase d'administration multiple (MAD - multiple ascending dose) pour étudier l'innocuité, la tolérabilité, le profil pharmacocinétique et pharmacodynamique de l'ODS-101.

Cette phase 1 comprend également l'étude de l'effet alimentaire et l'étude de l'effet de genre afin de préparer au mieux le futur développement clinique de la molécule. A propos de la technologie Nanocyclix® La technologie Nanocyclix® est basée sur de petites molécules macrocycliques conçues pour inhiber le kinome humain (la famille des kinases qui compte plus de 500 membres), qui joue un rôle dans plus de 400 maladies. Ces molécules représentent une opportunité extraordinaire grâce à leurs propriétés physico-chimiques (faible poids moléculaire, traversée de la membrane cellulaire, sélectivité) de cibler avec une puissance et une sélectivité élevées des kinases peu explorées ou notoirement difficiles et d'obtenir des candidats médicaments répondant aux spécifications compatibles avec l'ambition de délivrer des agents thérapeutiques en médecine de précision.