Ocugen, Inc. a annoncé qu'elle diversifiait son pipeline innovant en introduisant une plate-forme technologique de thérapie cellulaire de phase 3 appelée NeoCart® (néocartilage dérivé de chondrocytes autologues). Récemment, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une désignation de thérapie avancée de médecine régénérative (RMAT) à NeoCart® pour la réparation des lésions de pleine épaisseur du cartilage du genou chez les adultes. NeoCart® est un disque d'ingénierie tissulaire tridimensionnel de nouveau cartilage qui est fabriqué par la croissance de chondrocytes – ; les cellules responsables du maintien de la santé du cartilage – ; dérivées du patient sur un échafaudage unique.

NeoCart® a le potentiel d'accélérer la guérison et de réduire la douleur en reconstruisant le cartilage du genou endommagé d'un patient. Il traite la douleur à la source, en créant une surface articulaire similaire et fonctionnelle à ce qu'elle était avant la blessure. En fin de compte, l'objectif est de prévenir la progression du patient vers l'arthrose.

NeoCart® a été acquis dans le cadre de la fusion inversée d'Ocugen avec le développeur initial de la thérapie, Histogenics, en 2019. La désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) fait partie de la loi 21st Century Cures Act. Le programme a été créé pour accélérer le développement et l'examen des thérapies de médecine régénérative destinées à traiter, modifier, inverser ou guérir une condition grave.

Recevoir une désignation RMAT propose aux entreprises commanditaires tous les avantages des programmes de désignation de voie rapide et de thérapie révolutionnaire, y compris des interactions précoces avec la FDA. Ocugen travaille avec la FDA pour finaliser les protocoles de phase 3 nécessaires à l'avancement du programme de développement clinique de NeoCart® requis pour une éventuelle autorisation de mise sur le marché. Les lésions du cartilage articulaire sont une affection grave qui limite souvent la mobilité.

Lorsque le cartilage est sain, il facilite le mouvement, permettant aux os de glisser les uns sur les autres avec très peu de friction, mais il peut être endommagé par une blessure ou par l'usure normale. Un cartilage endommagé peut, au fil du temps, provoquer des douleurs et réduire la capacité de fonctionnement d'une personne. Les petites lésions articulaires ont une capacité limitée d'autoréparation, et les blessures de pleine épaisseur n'ont aucune capacité de guérison naturelle.

Il n'y a pas de vaisseaux sanguins ou de nerfs pour soutenir la guérison, et à mesure que le cartilage mûrit, les chondrocytes ont une capacité limitée à se répliquer. Les lésions non traitées peuvent finalement conduire à l'arthrose. Les détails du programme de développement de NeoCart® seront communiqués à une date ultérieure.