Northwest Biotherapeutics a annoncé qu'une demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) a été soumise à la Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) au Royaume-Uni pour DCVax®?-L pour le cancer du cerveau de type glioblastome. La demande d'AMM vise à obtenir l'autorisation de commercialiser le DCVax-L pour les glioblastomes nouvellement diagnostiqués et les glioblastomes récurrents (GBM). La demande demande également à être examinée dans le cadre de la procédure d'examen rapide de 150 jours de la MHRA, que l'agence a mise en place pour les nouveaux médicaments destinés à répondre à des besoins médicaux graves non satisfaits.

Le GBM est la forme la plus létale et la plus courante de cancer primitif du cerveau. Malgré plus de 400 essais cliniques portant sur un large éventail d'agents thérapeutiques, la survie des patients atteints d'un GBM nouvellement diagnostiqué n'est que de 15 à 17 mois et n'a pas connu d'amélioration significative depuis 20 ans ; la survie des patients atteints d'un GBM récurrent n'est que de 6 à 8 mois et n'a pas connu d'amélioration depuis 30 ans. L'essai international de phase III de la société a démontré une extension statistiquement significative et cliniquement significative de la médiane de survie dans les GBM nouvellement diagnostiqués et récurrents chez les patients traités par DCVax-L par rapport à des contrôles externes pré-spécifiés, contemporains, appariés et sélectionnés de manière indépendante.

L'essai a également montré que le pourcentage de patients en vie à 5 ans avait plus que doublé dans le cas des GBM nouvellement diagnostiqués, et que le pourcentage de patients en vie à 3 ans après une récidive tumorale avait plus que doublé dans le cas des GBM récurrents, bien que le nombre de patients disponibles pour une comparaison à des moments tardifs ait été faible, en particulier dans les populations de contrôle externes. L'un des facteurs clés rendant le GBM si difficile à traiter est qu'il s'agit d'une tumeur extrêmement hétérogène. DCVax-Direct implique essentiellement le même mécanisme d'action que DCVax-L, sauf que les protéines cibles de la tumeur sont absorbées par les cellules dendritiques in situ dans la tumeur après une injection intra-tumorale, plutôt qu'à partir d'un lysat de tumeur provenant d'un échantillon de tissu tumoral réséqué chirurgicalement.

La société se réjouit de reprendre le développement clinique de DCVax-Direct pour une large gamme de tumeurs solides inopérables. Pour l'AMM GBM, la Société prévoit que le processus d'examen sera une période de travail supplémentaire intensif et étendu impliquant de répondre aux questions et aux demandes d'informations supplémentaires de l'autorité réglementaire ainsi que de préparer et de subir des inspections détaillées des organismes de recherche sous contrat (CRO) qui ont géré l'essai, du promoteur, du dossier principal de l'essai, d'un certain nombre de sites d'essai individuels sélectionnés par l'autorité réglementaire parmi les 94 sites qui ont participé à l'essai, de l'installation de BPF et des informations sur la fabrication.