Neurogene Inc. a annoncé que la première patiente de la cohorte 2 a reçu la dose élevée de thérapie génique NGN-401 dans l'essai de phase 1/2 pour les patientes pédiatriques atteintes du syndrome de Rett, et que la dose élevée de NGN-401 a été bien tolérée après l'administration de la dose en mai 2024. La société a également fourni une mise à jour des données intérimaires de sécurité sur les trois premières patientes de la cohorte à faible dose lors du sommet national IRSF ASCEND 2024 sur le syndrome de Rett, qui montre que le NGN-401 a continué à avoir un profil de sécurité favorable sans aucun nouvel événement indésirable lié au traitement (AE). Au cours d'une présentation orale et d'un poster, Bernhard Suter, M.D., directeur médical du Blue Bird Circle Rett Center au Texas Children's Hospital, professeur associé de pédiatrie et de neurologie au Baylor College of Medicine, et investigateur principal de l'essai clinique NGN-401, présentera une mise à jour des données de sécurité sur les trois premiers patients ayant reçu une faible dose de médicament.

Ces données montrent que : Le NGN-401 continue d'avoir un profil de sécurité favorable ; Il n'y a pas eu de nouveaux événements indésirables liés au traitement depuis la dernière mise à jour de sécurité lors de la réunion annuelle de l'American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) ; tous les événements indésirables liés au traitement ont été légers/degré 1, et transitoires ou résolus, et la plupart des événements indésirables sont des risques potentiels connus de l'AAV ; Aucun signe ou symptôme indiquant une toxicité liée à la surexpression de MeCP2 n'a été rapporté, y compris chez le patient présentant une variante génétique légère censée entraîner une expression résiduelle de MeCP2 ; aucun EI grave lié au traitement ou à la procédure intracérébroventriculaire (ICV) n'a été rapporté.