Neurocrine Biosciences, Inc. a annoncé qu'elle présentera les caractéristiques de base de l'étude clinique de phase 3 CAHtalyst Adult pour les adultes atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales (HCS) recrutés dans l'étude, ainsi que les données d'une revue exhaustive de la littérature évaluant l'impact des doses supraphysiologiques de glucocorticoïdes (GC) sur les troubles psychiatriques et la cognition chez les patients atteints d'HCS. Les données de base de l'étude CAHtalyst Adult démontrent les conséquences potentielles à long terme des traitements actuels de l'HCA, avec de nombreux patients jeunes adultes présentant des troubles plus fréquents chez les personnes âgées de plusieurs dizaines d'années, notamment l'ostéopénie, l'hypertension et l'hyperlipidémie. En outre, les résultats d'une revue exhaustive de la littérature ont montré que de nombreux patients atteints d'HCA et recevant des doses supraphysiologiques de GC présentaient un risque accru de symptômes psychiatriques et cognitifs. Ces nouvelles données ont été présentées lors d'exposés oraux et de séances d'affichage à la réunion annuelle de l'American Association of Clinical Endocrinology 2024 à la Nouvelle-Orléans.

Caractéristiques de base de l'étude CAHtalyst de phase 3 chez l'adulte : Les caractéristiques de base des 182 adultes atteints d'HCA recrutés dans l'étude de phase 3 CAHtalyst Adult ont été résumées dans une présentation orale lors de la conférence par Oksana Hamidi, M.D., professeur agrégé dans la division d'endocrinologie et de métabolisme à UT Southwestern Medical Center. Malgré un dosage supraphysiologique de GC, les niveaux d'hormone adrénocorticotrope, de 17-hydroxyprogestérone et d'androstènedione (A4) étaient élevés au départ, avec des niveaux de testostérone (femmes) et d'A4/testostérone (hommes) également élevés. Les comorbidités communes comprenaient l'anxiété, l'ostéopénie, la dépression, l'hypertension et l'hyperlipidémie.

Dans l'ensemble, près de la moitié des participants étaient en surpoids. Quarante-sept pour cent des femmes ont signalé des antécédents d'hirsutisme (pilosité excessive) et d'acné (23 %), et des tumeurs testiculaires surrénaliennes ont été identifiées chez 66 % des participants masculins. En 2023, Neurocrine Biosciences a annoncé les résultats des études cliniques de phase 3 CAHtalyst Pediatric et CAHtalyst Adult évaluant l'efficacité, la sécurité et la tolérabilité du crinecerfont chez les enfants, les adolescents et les adultes atteints d'une HCA due à un déficit en 21-hydroxylase.

Les données de ces deux études ont permis d'étayer deux demandes d'autorisation de mise sur le marché soumises à la Food and Drug Administration des États-Unis en avril 2024. Revue de la littérature : Impact psychologique et cognitif des glucocorticoïdes supraphysiologiques : Neurocrine Biosciences a également présenté les résultats d'une revue complète de la littérature disponible entre 1996 et 2023 portant sur l'utilisation de doses supraphysiologiques d'hydrocortisone et leur effet sur les troubles psychiatriques et la cognition chez les patients atteints d'HCA (Poster# 05). L'étude a identifié les troubles de l'humeur et les troubles psychotiques comme étant les troubles psychiatriques les plus fréquents.

La morphologie du cerveau des patients atteints d'HCA était altérée (anomalies de la microstructure de la matière blanche), ce qui suggère un risque accru de troubles cognitifs lors de l'utilisation de doses supraphysiologiques de GC chez ces patients.