Neurocrine Biosciences, Inc. et Diurnal Ltd, une société de Neurocrine Biosciences, ont présenté les données de base du programme CAHtalyst ? (CAHtalyst ?) de crinecerfont chez des patients adultes et pédiatriques atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales (HSC), et des données sur l'hydrocortisone à libération modifiée (Chronocort® ?) pour une étude clinique de phase 2 (CHAMPAIN) chez des participants souffrant d'insuffisance surrénale primaire et dans une étude d'extension de phase 3 dans l'HSC. Dans cette étude, le MRHC biquotidien développé par Diurnal a été comparé au Plenadren (hydrocortis one à libération modifiée) à prise unique quotidienne chez des patients âgés de 18 ans présentant une insuffisance surrénalienne primaire confirmée (définie par un taux de cortisol pré-dosé le matin).

Caractéristiques de base des adultes atteints d'hyperplasie congénitale classique des surrénales recrutés dans CAHtalyst Adult, une étude de phase 3 sur Crinecerfont, un antagoniste du récepteur de type 1 du facteur de libération de la corticotropine (Poster #P423). Étude CHAMPAIN : Résultats initiaux d'une étude de phase II sur l'efficacité, la sécurité et la tolérance de l'hydrocortisone à libération modifiée (CHAMPAIN) par rapport au Plenadren, dans l'insuffisance surrénale primaire (Résumé #4275, Communication rapide #RC3.4) ; Contrôle biochimique avec réduction de la dose dans la thérapie chronique aux glucocorticoïdes sur 4 ans : Une étude de prolongation de phase III de Chronocort (Efmody® ?) dans le traitement de l'hyperplasie congénitale des surrénales (ACS) (Résumé #4271, Communications rapides #RC3.1) ; Incidence de la crise surrénale chez les patients atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales (ACS) au cours d'une étude prospective surveillée à long terme des capsules d'hydrocortsisone à libération modifiée (MRHC), (Efmody) (Poster #P215). Une demande de nouveau médicament pour l'hydrocort à libération modifiée n'a pas été soumise à la Food and Drug Administration des États-Unis.

L'étude clinique de phase 2 CHAMPAIN a comparé l'efficacité, la sécurité et la tolérance du DNL0200 (Chronocort), un hydrocortISone à libération modifiée, administré deux fois par jour, à celles du Plenadren, une combinaison d'hydrocortis One à libération immédiate et retardée (autorisé dans l'Union européenne), administré une fois par jour, sur une période de traitement allant jusqu'à deux mois, chez des participants âgés de 18 ans et souffrant d'insuffisance surrénalienne primaire. Parmi les facteurs susceptibles d'entraîner une différence matérielle entre les résultats réels et ceux indiqués dans les déclarations prospectives, on peut citer : les risques que les demandes d'autorisation de mise sur le marché des produits et/ou des produits candidats ne soient pas effectuées ou soumises dans les délais, ou acceptées pour dépôt ; que les produits et/ou les produits candidats n'obtiennent pas les autorisations réglementaires ; ou que la Food & Drug Administration américaine ou les autorités réglementaires en dehors des États-Unis prennent des décisions défavorables concernant les produits et/ou les produits candidats ; les risques que les produits et/ou les produits candidats ne soient pas approuvés par les autorités réglementaires. Les activités de développement des produits et/ou des produits candidats peuvent ne pas être achevées à temps ou ne pas être achevées du tout ; les activités de développement clinique peuvent être retardées pour des raisons réglementaires ou autres, peuvent ne pas être couronnées de succès ou ne pas reproduire les résultats d'essais cliniques antérieurs et/ou intermédiaires, ou peuvent ne pas être prédictives des résultats dans le monde réel ou des résultats dans les pays de l'Union européenne.