Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc. a annoncé les résultats à 48 semaines de l'essai clinique mondial de phase 3 ouvert et multicentrique (MT-1186-A01) évaluant la sécurité et la tolérance de RADICAVA ORS® (edaravone) chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Les détails de ces résultats seront présentés lors de la réunion 2022 de l'European Network to Cure ALS (ENCALS), qui se tiendra à Édimbourg, en Écosse, du 1er au 3 juin. RADICAVA ORS a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine le 12 mai 2022 en tant que traitement oral de la SLA.1 L'approbation de RADICAVA ORS par la FDA a été soutenue par plusieurs études, notamment les résultats à 24 semaines de l'essai mondial de phase 3 (MT-1186-A01) démontrant le profil de sécurité et de tolérance du traitement chez 185 patients atteints de SLA (âgés de =18 ans à 75 ans) répartis sur 50 sites aux États-Unis, au Canada, en Europe et au Japon. Selon les résultats à 48 semaines présentés à ENCALS, les événements indésirables apparus pendant le traitement (TEAE) rapportés par =10% des patients étaient les suivants : chute (22,2%), faiblesse musculaire (21,1%), constipation (17,8%), dyspnée (10,8%), dysphagie (10,3%) et douleurs dorsales (10,3%).

Aucun TEAE grave considéré comme lié au traitement par les investigateurs n'a été signalé. Seize sujets (8,6%) ont abandonné l'étude en raison de TEAEs. Les TEAE les plus fréquents ayant conduit à l'arrêt de l'étude étaient l'insuffisance respiratoire, la faiblesse musculaire et la pneumonie, ce qui correspond à l'état de la maladie.

Il y a eu 12 décès au cours de la période d'étude de 48 semaines, et aucun des décès n'était lié au médicament à l'étude (insuffisance respiratoire, aggravation de la SLA, pneumonie, insuffisance respiratoire aiguë, trouble pulmonaire, acidocétose diabétique, trouble de l'alimentation et suicide). En outre, la perte de fonction physique a été évaluée en tant que critère d'évaluation exploratoire et mesurée par l'ALS Functional Rating Scale–Revised (ALSFRS-R), un instrument d'évaluation validé pour le suivi de la progression de la maladie chez les patients atteints de SLA.3 Les changements du point de départ à toutes les visites post-base jusqu'à la semaine 48 dans le score ALSFRS-R ont été estimés à l'aide d'un modèle panoramique pour l'analyse des mesures répétées (MMRM) à partir de 139 sujets ayant terminé l'étude. Au début de l'étude, les patients avaient un score ALSFRS-R moyen de 40 (écart-type 4,5).

À la semaine 48, le changement moyen du score ALSFRS-R par rapport au début de l'étude était de -11,3 (IC 95 % -12,6, -10,1).