Mirum Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a prolongé l'examen de la demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour LIVMARLI (maralixibat) solution orale pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC). La nouvelle date du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) est le 13 mars 2024. La FDA a prolongé la date de la PDUFA afin de permettre un examen complet d'une soumission fournie en réponse à une demande d'information de la FDA, que la FDA a considérée comme un amendement majeur.

La soumission comprenait une analyse plus approfondie de certaines informations cliniques qui avaient été précédemment fournies à la FDA par la société. Aucune donnée ou étude supplémentaire n'a été demandée. LIVMARLI est également le seul inhibiteur de l'IBAT approuvé par la Commission européenne pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) âgés de trois mois et plus.

LIVMARLI fait actuellement l'objet d'études cliniques de phase avancée pour d'autres maladies cholestatiques rares du foie, notamment l'atrésie des voies biliaires. LIVMARLI a reçu la désignation de Breakthrough Therapy pour l'ALGS et la PFIC de type 2 et la désignation de Breakthrough Therapy pour l'ALGS, la PFIC et l'atrésie des voies biliaires : Changements dans les tests hépatiques. Les changements dans certains tests hépatiques sont fréquents chez les patients atteints du syndrome d'Alagille et peuvent se raccourcir pendant le traitement avec LIVMARLI.

LIVMARLI, un inhibiteur de l'IBAT, est approuvé pour le traitement du prurit cholastatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille aux États-Unis (trois mois et plus), en Europe (deux mois et plus) et au Canada. Mirum a également soumis LIVMARLI pour approbation aux États-Unis dans le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (PFIC). LIVMARLI peut provoquer des effets secondaires, notamment : Des changements dans certains tests hépatiques sont fréquents chez les patients atteints du syndrome d'Alagille et de l'étude de phase 2b VANTAGE pour la cholangite biliaire primitive.

Enfin, le Chenodal a été évalué dans une étude clinique de phase 3, RESTORE, pour traiter les patients atteints de CTX.