Medivir AB a annoncé une mise à jour de la réunion de type C avec la FDA, concernant les plans de la société pour une étude mondiale de phase 2b et l'ouverture d'une IND pour fostroxacitabine bralpamide (fostrox) aux États-Unis. Le principal résultat de la réunion de type C est que les préparatifs de Medivir pour l'étude randomisée de phase 2b, comparant fostrox + Lenvima® ? à Lenvima seul, se poursuivent avec deux ajustements clés à la conception de l'étude.

Tout d'abord, comme Medivir prévoit d'utiliser la formulation améliorée de fostrox en gélules dans l'étude de phase 2b à venir, une dose initiale de rodage sera ajoutée à la première partie de l'étude. Cela signifie que 20 à 25 patients supplémentaires seront inclus dans un bras avec une dose plus faible, en plus de la dose de 30 mg utilisée dans l'étude de phase 1b/2a actuellement en cours. Ce changement renforcera également la conception de l'étude par rapport au projet Optimus de la FDA.

Deuxièmement, le taux de réponse objective (ORR) est un critère de substitution validé pour la survie globale. Dans des études antérieures sur le CHC, l'ORR a permis d'obtenir des autorisations accélérées. Par conséquent, le critère d'évaluation principal dans le plan d'étude amélioré sera modifié en ORR avec des critères d'évaluation secondaires clés, y compris la durée de la réponse, la survie sans progression et la survie globale.

L'objectif de l'étude, ainsi que la taille et la durée de l'étude, restent similaires à ce qui avait été prévu et communiqué lors de la phase 2b. Les orientations de la FDA ont été discutées avec les membres du Conseil consultatif scientifique et les experts en réglementation. La prochaine étape consiste à finaliser la conception et le protocole de l'étude avant de soumettre une IND aux États-Unis pour permettre le démarrage de l'étude au début de l'année 2025.