Medexus Pharmaceuticals a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a récemment approuvé la demande supplémentaire de licence biologique (sBLA) de Medexus pour IXINITY® [facteur IX de coagulation (recombinant)] pour le traitement à la demande, prophylactique et périopératoire des enfants de moins de 12 ans atteints d'hémophilie B. IXINITY®, un facteur IX recombinant administré par voie intraveineuse, est maintenant approuvé pour tous les patients atteints d'hémophilie B, un trouble héréditaire de la coagulation caractérisé par une carence en facteur IX dans le sang. La sBLA et l'élargissement de l'indication d'IXINITY® sont fondés sur les résultats d'une étude de phase 3/4 qui a évalué la pharmacocinétique, l'innocuité et l'efficacité d'IXINITY® comme traitement prophylactique chez des enfants de moins de 12 ans déjà traités et atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère. L'étude a démontré que la prophylaxie par IXINITY® était associée à de faibles taux de saignement annualisés, à un contrôle efficace des épisodes de saignement, à une pharmacocinétique cohérente et à un profil d'innocuité constant.