Lumos Pharma, Inc. a annoncé que les derniers sujets ont été enrôlés et randomisés dans les essais OraGrowtH210 et OraGrowtH212 de la société évaluant LUM-201 pour le traitement du PGHD idiopathique modéré. La société attend maintenant des données sur 82 sujets de l'essai OraGrowtH210 et 22 sujets de l'essai OraGrowtH212 PK/PD. L'essai OraGrowtH210 est un essai mondial multisite évaluant LUM-201 administré par voie orale à trois niveaux de dose (0,8, 1,6, 3,2 mg/kg/jour) par rapport à une dose standard de rhGH injectable chez environ 80 sujets diagnostiqués comme souffrant de PGHD idiopathique (modérée).

L'objectif de cet essai est d'identifier la dose optimale de LUM-201 à utiliser dans un essai d'enregistrement de phase 3, sur la base de la vitesse de croissance annualisée de la taille à partir d'un ensemble de données sur 6 mois, et de confirmer de manière prospective l'utilité de la stratégie des marqueurs d'enrichissement prédictifs (PEM). L'analyse intermédiaire a démontré que LUM-201 dans le bras 1,6 mg/kg/jour répondait aux attentes à six mois de traitement avec une AVH de 8,6 cm par rapport à l'AVH de 8,3 cm observée chez les sujets PGHD naïfs modérés positifs au PEM pendant 12 mois sous rhGH, telle que dérivée de la grande base de données Eli Lilly GeNeSIS de phase 4 sur 20 ans. L'ensemble complet des données sur les résultats primaires à six mois pour 82 sujets est prévu pour le quatrième trimestre de 2023.

Les sujets seront traités pendant une durée maximale de 24 mois. Essai OraGrowtH212 évaluant la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et la pulsatilité de LUM-201 par voie orale dans le PGHD. L'essai OraGrowtH212 est un essai ouvert sur un seul site évaluant les effets pharmacocinétiques (PK) et pharmacodynamiques (PD) de LUM-201 par voie orale chez un maximum de 24 sujets atteints de PGHD à deux niveaux de dose, 1,6 et 3,2 mg/kg/jour.

L'objectif principal de l'essai OraGrowtH212 est de confirmer les données cliniques antérieures démontrant que la libération pulsatile amplifiée de l'hormone de croissance endogène par le traitement par LUM-201, contribue à son efficacité dans la PGHD. Le critère d'évaluation principal de cet essai est l'obtention de données pharmacocinétiques et pharmacodynamiques (pulsatilité) et de données sur la vitesse de croissance en hauteur pendant six mois chez 22 sujets. Les sujets pourront rester sous traitement jusqu'à ce qu'ils atteignent leur taille quasi adulte.

La lecture des données primaires chez 22 sujets est prévue au quatrième trimestre de 2023. Étude Switch, essai OraGrowtH213, évaluant LUM-201 chez les sujets OraGrowtH210 précédemment sous rhGH. L'essai OraGrowtH213 est une étude de phase 2 ouverte, multicentrique, évaluant les effets de croissance et la sécurité de LUM-201 après 12 mois de rhGH quotidienne chez un maximum de 20 sujets atteints de PGHD idiopathique ayant terminé l'essai OraGrowtH210.

Les sujets reçoivent LUM-201 à une dose de 3,2 mg/kg/jour pendant une durée maximale de 12 mois. Cet essai recrute actuellement des sujets.