Longeveron Inc. a annoncé que les données de suivi à long terme de l'essai ELPIS I de la société sur Lomecel-BTM pour les patients atteints du syndrome cardiaque hypoplasique gauche (HLHS) seront présentées sous forme de poster lors des sessions scientifiques annuelles de l'American Heart Association (AHA), qui se tiendront à Philadelphie (Pennsylvanie) du 11 au 13 novembre 2023. Le poster, intitulé Long-term Transplant-free Survival Is Improved in Hypoplastic Left Heart Syndrome with Cell-based Therapy (Sunjay Kaushal, et al), montre que 100 % des 10 patients ayant participé à l'essai ELPIS I ont survécu et n'ont pas subi de transplantation cardiaque jusqu'à l'âge de 5 ans après avoir reçu Lomecel-BTM au cours de leur chirurgie de stade II. Les données de suivi étendues sur tous les patients inscrits à l'étude comprennent maintenant un suivi jusqu'à 5 ans après le traitement par Lomecel-BTM.

L'âge moyen au moment de la dernière visite de suivi était de 4,5 ans, 2 patients étant âgés de 5 ans. Les participants à l'étude ELPIS I font l'objet d'un suivi supplémentaire à long terme. Les résultats historiques d'études externes ont montré que les enfants atteints de SHL ont un taux de mortalité d'environ 20 % à l'âge de 5 ans.

Lomecel-BTM a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare, la désignation de procédure accélérée et la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour l'indication HLHS. L'étude ELPIS I (NCT03525418) était une étude ouverte de phase 1b conçue pour évaluer l'innocuité de Lomecel-BTM chez les patients atteints de SHL. Les patients ont subi l'intervention de Glenn (une chirurgie à cœur ouvert) à l'âge de 4-5 mois environ.

Les résultats de l'étude ELPIS I, qui ont déjà été publiés, ont montré que l'étude avait atteint son principal critère d'évaluation de l'innocuité et que tous les patients étaient en vie, n'avaient pas subi de transplantation et avaient conservé leur taux de croissance attendu un an après le traitement.