Lineage Cell Therapeutics, Inc. a annoncé que les résultats de l'acuité visuelle à 24 mois des patients enrôlés dans une étude clinique de phase 1/2a (ClinicalTrials.gov Identifier : NCT02286089) de RG6501 (OpRegen) chez des patients atteints d'atrophie géographique secondaire à la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), ont été présentés au 2024 Retinal Cell & Gene Therapy Innovation Summit. La réunion était organisée conjointement par la Foundation Fighting Blindness et le Casey Eye Institute de l'Oregon Health & Science University. La présentation, " OpRegen® Retinal Pigment Epithelium (RPE) Cell Therapy for Patients with Geographic Atrophy (GA) " (Thérapie cellulaire de l'épithélium pigmentaire rétinien (EPR) pour les patients atteints d'atrophie géographique) : Month 24 Results from the Phase 1/2a Trial, ?

a été présentée par David Telander, MD, PhD, Retinal Consultants Medical Group, au nom de Roche et de Genentech, membre du groupe Roche. RG6501 (OpRegen) est une suspension de cellules d'épithélium pigmentaire rétinien (EPR) allogènes humaines actuellement en développement pour le traitement de l'AG secondaire à la DMLA. L'administration sous-rétinienne d'OpRegen a le potentiel de contrecarrer la perte de cellules de l'EPR dans les zones de lésions de l'AG en soutenant la santé des cellules rétiniennes et en améliorant la structure et la fonction de la rétine.

Il est développé dans le cadre d'une collaboration mondiale exclusive entre Lineage, Roche et Genentech, membre du groupe Roche, et est actuellement évalué dans une étude clinique de phase 2a chez des patients atteints d'AG secondaire à la DMLA (ClinicalTrials.gov Identifier : NCT05626114). Faits saillants du 2024 Retinal Cell & Gene Therapy Innovation Summit : L'amélioration de l'acuité visuelle et de la structure de la rétine externe chez les patients ayant une couverture étendue de la zone de l'AG par les blebs d'OpRegen était présente à 12 mois (critère d'évaluation principal) et a persisté jusqu'à 24 mois. Les gains de BCVA chez les patients de la cohorte 4 (GA moins avancé que dans les autres cohortes) mesurés à 12 mois ont été maintenus à 24 mois après une seule administration sous-rétinienne d'OpRegen.

Le changement moyen de la BCVA parmi les yeux traités pour les patients (n=10) ayant terminé le suivi à 2 ans était de +5,5 lettres (évaluation de l'Early Treatment Diabetic Retinopathy Study [ETDRS]). Les effets étaient en moyenne plus importants chez les cinq (5) patients dont les zones atrophiées étaient largement couvertes par OpRegen au moment de l'intervention chirurgicale. Dans les yeux traités de ces patients ?

Dans les yeux traités de ces patients, le changement moyen de la BCVA était de +7,4 lettres ETDRS pour ceux qui ont terminé le suivi à 2 ans (n=5). Le maintien ou l'amélioration de la structure de la membrane limitante externe (MLE) et du complexe de drusen de l'EPR (RPEDC) sur l'OCT ont été observés chez cinq patients de la cohorte 4 ayant une couverture OpRegen étendue des zones atrophiques au moment de l'intervention chirurgicale. L'amélioration moyenne de la surface du complexe RPEDC par rapport à la ligne de base s'est maintenue dans les yeux traités de 12 mois (+2,6 mm2 ; n=5) à 24 mois (+2,6 mm2 ; n=4). En comparaison, le changement moyen de la surface du complexe RPEDC a diminué dans les autres yeux non traités de 12 mois (-1,1 mm2 ; n=5) à 24 mois (-2,8 mm2 ; n=4).

La variation moyenne de la surface de l'ELM a augmenté dans les yeux traités de 12 mois (+0,4 mm2 ; n=5) à 24 mois (+0,8 mm2 ; n=4). En comparaison, le changement moyen de la surface de l'ELM a diminué dans les yeux non traités de 12 mois (-1,3 mm2 ; n=5) à 24 mois (-1,9 mm2 ; n=4). Dans l'ensemble, ces données suggèrent que les cellules de l'EPR OpRegen peuvent contrecarrer le dysfonctionnement et la perte des cellules de l'EPR dans l'AG en fournissant un soutien aux cellules rétiniennes restantes dans les zones atrophiques et que ces effets sont durables pendant au moins 24 mois après une seule administration.