Kyverna Therapeutics, Inc. a annoncé la désignation par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis de son produit candidat autologue de cellules T à récepteur antigénique chimérique CD19 (CAR), KYV-101, comme thérapie avancée de médecine régénérative (RMAT) pour le traitement des patients souffrant du syndrome de la personne raide (SPS) réfractaire. Le SPS est une maladie neurologique auto-immune rare et progressive qui provoque une raideur musculaire débilitante au niveau du torse, des bras et des jambes, affectant la capacité à marcher ou à se déplacer. Les patients présentent généralement des spasmes et des raideurs musculaires qui les empêchent de se tourner et de se pencher.

Lorsque la raideur est importante, la posture du patient ressemble à celle d'une statue. Les spasmes musculaires et la raideur peuvent être déclenchés par des stimuli inattendus, y compris des sons, comme une sonnerie de téléphone ou une sirène, des contacts soudains ou des conditions déclenchant une anxiété et un bouleversement émotionnel qui, lorsqu'ils sont graves, sont diagnostiqués à tort comme un trouble anxieux primaire. KYV-101 est un produit candidat CAR T CD19 autologue, entièrement humain, destiné à être utilisé dans les maladies auto-immunes provoquées par les cellules B. Le CAR contenu dans KYV-101 est un produit autologue, entièrement humain, destiné à être utilisé dans les maladies auto-immunes provoquées par les cellules B.

Le CAR de KYV-101 a été conçu par les National Institutes of Health (NIH) pour améliorer la tolérabilité et a été testé dans le cadre d'un essai de phase 1 en oncologie sur 20 patients. Les résultats ont été publiés par les NIH dans Nature Medicine. Le KYV-101 fait actuellement l'objet d'essais de phase 1/2 et de phase 2, ouverts et sponsorisés, aux États-Unis et en Allemagne, dans deux grands domaines des maladies auto-immunes : la rhumatologie et la neurologie.

Avec 50 patients traités jusqu'à présent avec le CAR de KYV-101 dans des conditions oncologiques et auto-immunes dans plus de 15 sites en Europe et aux États-Unis, la société estime que les propriétés différenciées de KYV-101 sont essentielles pour le succès potentiel des cellules CAR T en tant que thérapies des maladies auto-immunes. KYV-101 est également en cours d'évaluation dans le cadre d'essais initiés par des investigateurs pour de multiples indications dans de nombreuses zones géographiques.