Krystal Biotech, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a autorisé la demande d'autorisation de mise sur le marché (IND) du KB408 pour le traitement du déficit en alpha-1-antitrypsine (AATD). Le KB408 est un vecteur dérivé du HSV-1 modifié, à réplication défectueuse et non intégrable, portant deux copies complètes du gène SERPINA1 (membre 1 de la famille des serpines) pour permettre l'expression de l'alpha-1-antitrypsine (AAT). Le KB408 est formulé pour être administré par nébulisation dans les cellules respiratoires des poumons.

Le 15 août 2023, la Société a déposé une demande d'IND auprès de la FDA afin d'obtenir l'autorisation d'initier un essai clinique de phase 1 du KB408. A la fin de la période d'examen de 30 jours, la Société a reçu une notification de la FDA indiquant que la demande d'IND a été approuvée. La société prévoit d'administrer le premier patient de l'essai clinique de phase 1 au cours du premier trimestre 2024.

Le 5 septembre, la FDA a accordé la désignation de médicament orphelin au KB408 pour le traitement de l'AATD. L'essai clinique de Phase 1 est une étude ouverte de phase 1 avec escalade de dose unique chez des patients adultes atteints d'AATD avec un génotype PI*ZZ. Trois niveaux de dose de KB408 seront évalués avec trois patients dans chaque cohorte afin d'évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité du KB408.