Biogen Idec (NASDAQ : BIIB) et Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : ISIS) ont annoncé aujourd'hui avoir conclu un contrat d'option et de collaboration exclusive au niveau mondial en vertu duquel les deux sociétés assureront le développement et la commercialisation du médicament expérimental antisens d'Isis, l'ISIS-SMNRx, pour le traitement de l'atrophie musculaire spinale (AMS).

L'AMS est une maladie neuromusculaire génétique caractérisée par une faiblesse et une atrophie musculaires; il s'agit de la cause génétique la plus fréquente de mortalité infantile. Un enfant sur 10 000 dans le monde naît atteint d'AMS. Les enfants atteints d'AMS apparaissent généralement normaux à la naissance, les symptômes se développant seulement quelques mois après la naissance; dans les formes les plus graves de la maladie, les enfants ont une espérance de vie significativement réduite. L'ISIS-SMNRx d'Isis est conçu pour compenser l'anomalie génétique sous-jacente à l'origine de l'AMS.

Selon les termes de l'accord, Isis touchera un montant initial de 29 millions de dollars et pourra recevoir jusqu'à 45 millions de dollars de paiements échelonnés au fur et à mesure du développement clinique de l'ISIS-SMNRx avant l'octroi de la licence. Biogen Idec dispose de l'option d'accorder une licence d'exploitation pour l'ISIS-SMNRx jusqu'au terme du premier essai de phase 2-3 fructueux. Isis pourrait recevoir une somme supplémentaire pouvant atteindre 225 millions de dollars en tant que frais de licence et paiements échelonnés réglementaires. En outre, Isis recevra des droits à deux chiffres sur les ventes de l'ISIS-SMNRx. Isis sera responsable du développement mondial de l'ISIS-SMNRx par le biais de la finalisation d'essais cliniques d'homologation de phase 2-3; Biogen Idec fournira pour sa part des conseils pour la conception des essais cliniques et la stratégie réglementaire. Si Biogen Idec exerce son option, elle assumera les responsabilités globales liées au développement, à la réglementation et à la commercialisation.

« L'AMS est une terrible maladie qui peut tuer les enfants avant leur 2e anniversaire et il n'existe actuellement aucune thérapie pour la traiter », a déclaré George A. Scangos, Ph.D., directeur général de Biogen Idec. « C'est exactement le genre de maladie et de programme sur lesquels nous nous concentrons chez Biogen Idec. Les besoins non satisfaits ne pourraient être plus importants et le programme cadre parfaitement avec notre mission qui est de proposer des thérapies novatrices aux patients atteints de maladies neurologiques graves; le composé antisens d'Isis dispose d'un potentiel certain et pourrait devenir un traitement très efficace et inédit sur le marché pour cette maladie mortelle. Nous avons le plus grand respect pour le leadership et l'expertise scientifiques d'Isis dans la technologie antisens, et nous avons élaboré une collaboration qui associe les atouts de nos deux sociétés pour avancer vers un objectif commun. »

« L'expertise de Biogen Idec dans le développement et la commercialisation au niveau mondial de thérapies innovantes pour les maladies neurologiques constitue une excellente complémentarité stratégique pour faire avancer l'ISIS-SMNRx », a déclaré Stanley T. Crooke, M.D., Ph.D., président du conseil d'administration et directeur général. « Cette alliance est cohérente avec notre stratégie commerciale visant à développer des médicaments antisens au stade de la validation de concept avec un partenaire expérimenté qui s'engage à soutenir le développement rapide du médicament. Étant donné l'importance des besoins non satisfaits par rapport à l'AMS, nos études de validation de concept devraient également servir d'essais préalables à l'enregistrement de l'ISIS-SMNRx. Nous pensons que conjointement avec Biogen Idec, nous serons en mesure de développer rapidement ce médicament expérimental avec l'espoir de mettre sur le marché un traitement efficace et indispensable pour améliorer la vie des enfants atteints d'AMS ».

À propos de l'atrophie musculaire spinale

L'atrophie musculaire spinale (AMS) est une maladie génétique grave qui touche quelque 30 000 à 35 000 personnes aux États-Unis, en Europe et au Japon. Une personne sur 50, soit environ 6 millions de personnes aux États-Unis, sont porteuses du gène de l'AMS. Les porteurs ne présentent aucun symptôme et ne développent pas la maladie. Toutefois, lorsque les deux parents sont porteurs, il existe une probabilité de 1 sur 4 que leur enfant soit atteint d'AMS. L'AMS est provoquée par une perte ou une anomalie du gène SMN1 (moteur neurone de survie 1) conduisant à une baisse de la production de la protéine SMN (moteur neurone de survie). La SMN est essentielle à la santé et à la survie des cellules nerveuses de la colonne vertébrale responsables de la croissance et de la fonction neuromusculaires. La gravité de l'AMS est corrélée à la quantité de protéine SMN. Les nourrissons atteints du type 1 de l'AMS, la forme la plus grave de la maladie, produisent très peu de protéine SMN et ont une espérance de vie inférieure à deux ans. Les enfants présentant le type II ont des quantités plus importantes de protéine SMN mais ont aussi une espérance de vie réduite et ne peuvent jamais se tenir debout seuls. Les enfants présentant le type III ont une espérance de vie normale mais accumulent, au fur et à mesure de leur croissance, des handicaps physiques permanents.

À propos de l'ISIS-SMNRx

L'ISIS-SMNRx est conçu pour traiter tous les types d'AMS infantile en modifiant l'épissage d'un gène étroitement lié (SMN2) afin d'augmenter la production de protéine SMN entièrement fonctionnelle. La FDA (Agence fédérale américaine des produits alimentaires et médicamenteux) a accordé le double statut de médicament orphelin et de « Fast Track » (procédure d'enregistrement accélérée) à l'ISIS-SMNRx pour le traitement des patients atteints d'AMS. En décembre 2011, Isis a initié la première étude clinique de phase 1 évaluant l'administration de l'ISIS-SMNRx chez les enfants atteints d'AMS. L'étude de phase 1 est une étude à dose unique, en escalade de dose conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et le profil pharmacocinétique du médicament chez les enfants âgés de 2 à 14 ans et médicalement stables. Dans cette étude, l'ISIS-SMNRx sera administré par voie intrathécale sous la forme d'une injection unique directement dans le fluide spinal. Isis prévoit, à la suite de cette étude, de réaliser une étude de phase 1 à doses multiples ascendantes.

Isis remercie pour leur soutien les organisations suivantes dans le cadre de l'ISIS-SMNRx : Muscular Dystrophy Association, SMA Foundation, Families of SMA et la propriété intellectuelle sous licence du Cold Spring Harbor Laboratory et de l'École de médecine de l'Université du Massachusetts.

À propos de Biogen Idec

Biogen Idec se sert de la science et de la médecine de pointe pour découvrir, développer et proposer aux patients du monde entier des thérapies innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives, de l'hémophilie et des maladies auto-immunes. Fondée en 1978, Biogen Idec est la plus ancienne entreprise biotechnologique indépendante au monde. Des patients du monde entier bénéficient de ses thérapies de premier plan pour le traitement de la sclérose en plaques et la société réalise un chiffre d'affaires annuel de près de 5 milliards de dollars. Pour l'étiquetage des produits, les communiqués de presse et d'autres informations sur la société, veuillez consulter le site www.biogenidec.com.

À propos d'Isis Pharmaceuticals

Isis exploite sa position de leadership dans la technologie antisens pour découvrir et développer de nouveaux médicaments pour son propre portefeuille de produits et pour ses partenaires. L'important portefeuille d'Isis est composé de 28 médicaments destinés au traitement d'un large éventail de maladies avec une attention particulière sur les maladies cardiovasculaires, métaboliques, les maladies rares/neurodégénératives et graves ainsi que le cancer. Genzyme, partenaire d'Isis, prévoit de commercialiser le principal produit d'Isis, le mipomersen, après réception de l'autorisation réglementaire prévue pour 2012. Les brevets d'Isis offrent une protection forte et étendue pour ses médicaments et sa technologie. De plus amples informations à propos d'Isis sont disponibles sur le site www.isispharm.com.

Déclaration exonératoire de Biogen Idec

Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs, notamment des énoncés relatifs au développement et à la commercialisation des produits. Ces énoncés prospectifs peuvent être accompagnés de mots tels que « anticipe », « pense », « estime », « s'attend à », « prévoit », « a l'intention de », « pourrait », « projette », de verbes au futur et d'autres mots et termes présentant une signification similaire. Il est conseillé de ne pas placer une confiance exagérée en ces énoncés. Le développement et la commercialisation de médicaments impliquent un haut niveau de risque. Parmi les facteurs susceptibles de donner des résultats sensiblement différents des attentes actuelles figurent : le risque de survenue d'événements adverses relatifs à la sécurité, la possibilité d'exigences supplémentaires de la part des autorités de réglementation en termes d'information ou leur refus d'approuver une nouvelle thérapie potentielle, le remboursement seulement partiel ou le non-remboursement des produits, l'éventualité de problèmes liés aux processus de fabrication, une protection inappropriée des droits de propriété intellectuelle, ainsi que les autres risques et incertitudes décrits dans la section « Facteurs de risque » du rapport annuel ou trimestriel le plus récent de Biogen Idec Inc. et les autres rapports déposés par Biogen Idec Inc. auprès de la SEC. Ces énoncés sont basés sur les convictions et attentes actuelles et ne sont valables qu'à la date du présent communiqué de presse. Biogen Idec Inc. n'assume aucune obligation de mettre à jour publiquement un quelconque énoncé prospectif.

Déclaration exonératoire d'Isis

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives concernant l'alliance stratégique d'Isis avec Biogen Idec, ainsi que la découverte, le développement, l'activité, le potentiel thérapeutique et l'innocuité de l'ISIS-SMNRx. Toute déclaration décrivant les objectifs, attentes, projections financières ou autres, intentions ou convictions d'Isis, y compris la commercialisation prévue du mipomersen, constitue une déclaration prospective et doit par conséquent être considérée comme une déclaration à risque. Ces déclarations sont assujetties à des risques et incertitudes, notamment celles inhérentes au processus de découverte, de développement et de commercialisation de médicaments à usage humain sûrs et efficaces et aux efforts de développement d'activités commerciales autour de ces médicaments. Les déclarations prospectives d'Isis comportent également des hypothèses qui, si elles ne se matérialisent pas ou se révèlent erronées, pourraient entraîner des différences significatives entre les résultats réels et les prévisions exprimées ou sous-entendues dans ces déclarations prospectives. Même si les déclarations prospectives d'Isis sont l'expression de la bonne foi de sa direction, elles reposent uniquement sur des faits et des facteurs connus d'Isis à l'heure actuelle. Il est donc conseillé de ne pas placer une confiance excessive dans ces déclarations prospectives. Ces risques, ainsi que d'autres, inhérents aux programmes d'Isis, sont décrits plus en détail dans le rapport annuel d'Isis sur formulaire 10-K pour la période se terminant le 31 décembre 2010, ainsi que dans son rapport trimestriel le plus récent sur formulaire 10-Q, qui ont été déposés auprès de la SEC. Des copies de ces documents, ainsi que d'autres, sont disponibles auprès de la société.

Isis Pharmaceuticals® est une marque déposée d'Isis Pharmaceuticals, Inc.

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CONTACTS MÉDIAS :
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Naomi Aoki, 781-464-3260
Directrice, Affaires publiques
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Isis Pharmaceuticals
Amy Blackley, 760-603-2772
Directrice adjointe, Communications d'entreprise
ou
CONTACTS INVESTISSEURS :
Biogen Idec
Kia Khaleghpour, 781-464-2442
Directeur associé, Relations avec les investisseurs
ou
Isis Pharmaceuticals
Kristina Lemonidis, 760-603-2490
Directrice, Relations avec les investisseurs