Ionis reçoit la désignation Fast Track de la FDA pour l'Olezarsen chez les patients atteints du syndrome de la chylomicronémie familiale.
Le 31 janvier 2023 à 13:05
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Ionis Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé à l'olezarsen la désignation Fast Track pour le traitement du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS).Le FCS est une maladie génétique débilitante caractérisée par des niveaux sévèrement élevés de triglycérides plasmatiques et un risque de pancréatite aiguë imprévisible et potentiellement fatale. En plus de la pancréatite aiguë, les patients atteints de SFC risquent des complications chroniques dues à des lésions permanentes des organes, notamment la pancréatite chronique et le diabète de type 3c. Il n'existe actuellement aucune thérapie approuvée pour le traitement du SFC aux États-Unis. La désignation Fast Track est conçue pour accélérer l'examen par la FDA de nouveaux médicaments innovants qui démontrent le potentiel de répondre à un besoin médical non satisfait.
Ionis Pharmaceuticals, Inc. se consacre aux thérapies ciblant l'acide ribonucléique (ARN). La société a commercialisé cinq médicaments et dispose d'un pipeline dans les domaines de la neurologie, de la cardiologie et d'autres domaines où les besoins des patients sont importants. Elle a neuf médicaments en phase III de développement et plusieurs autres médicaments en phase initiale et intermédiaire de développement. Les produits de la société comprennent SPINRAZA, QALSODY, WAINUA, TEGSEDI et WAYLIVRA. SPINRAZA est utilisé pour le traitement des patients atteints d'amyotrophie spinale (SMA), une maladie génétique progressive, débilitante et souvent mortelle. QALSODY est un médicament antisens utilisé pour le traitement des patients adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique à superoxyde dismutase 1 (SOD1-ALS), une maladie neurodégénérative rare qui entraîne une perte progressive des motoneurones conduisant à la mort. WAINUA est un médicament sous-cutané auto-administré, conjugué à un antisens (LICA), utilisé pour le traitement des adultes atteints de polyneuropathie de l'amylose héréditaire à médiation transthyrétine (ATTRv-PN).
IONIS PHARMACEUTICALS, INC. 
