Ionis Pharmaceuticals, Inc. annonce qu'eplontersen a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA américaine.
Le 24 janvier 2022 à 13:05
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Ionis Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin à l'éplontersen, un médicament antisens expérimental pour le traitement des personnes atteintes d'amylose médiée par la transthyrétine, une maladie systémique, progressive et mortelle. La désignation de médicament orphelin est accordée par la FDA aux médicaments et aux produits biologiques destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic d'une maladie ou d'une affection rare qui touche moins de 200 000 personnes aux États-Unis au moment de la désignation. Eplontersen est un médicament expérimental LICA (LIgand-Conjugated Antisense) actuellement en phase 3 des essais cliniques pour la cardiomyopathie à transthyrétine amyloïde (ATTR-CM) et la polyneuropathie à transthyrétine amyloïde (ATTR-PN). Il est conçu pour réduire la production de transthyrétine (protéine TTR) afin de traiter les formes héréditaires et non héréditaires de l'amylose TTR (ATTR). En décembre 2021, Ionis a annoncé une collaboration stratégique avec AstraZeneca pour développer et commercialiser l'éplontersen. L'ATTR-CM est une maladie systémique, progressive et mortelle qui entraîne une insuffisance cardiaque progressive et le décès dans les quatre ans suivant le diagnostic. Elle reste sous-diagnostiquée et l'on pense que sa prévalence est sous-estimée en raison d'un manque de sensibilisation à la maladie et de l'hétérogénéité des symptômes. L'ATTR-PN héréditaire est une maladie débilitante qui entraîne une atteinte des nerfs périphériques avec une incapacité motrice dans les cinq ans suivant le diagnostic et qui, sans traitement, est généralement fatale en une décennie. En vertu de la loi sur les médicaments orphelins de la FDA, le statut de médicament orphelin offre des incitations, notamment des crédits d'impôt, des subventions et la renonciation à certains frais administratifs pour les essais cliniques, ainsi que sept ans d'exclusivité commerciale après l'approbation du médicament.
Ionis Pharmaceuticals, Inc. se consacre aux thérapies ciblant l'acide ribonucléique (ARN). La société a commercialisé cinq médicaments et dispose d'un pipeline dans les domaines de la neurologie, de la cardiologie et d'autres domaines où les besoins des patients sont importants. Elle a neuf médicaments en phase III de développement et plusieurs autres médicaments en phase initiale et intermédiaire de développement. Les produits de la société comprennent SPINRAZA, QALSODY, WAINUA, TEGSEDI et WAYLIVRA. SPINRAZA est utilisé pour le traitement des patients atteints d'amyotrophie spinale (SMA), une maladie génétique progressive, débilitante et souvent mortelle. QALSODY est un médicament antisens utilisé pour le traitement des patients adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique à superoxyde dismutase 1 (SOD1-ALS), une maladie neurodégénérative rare qui entraîne une perte progressive des motoneurones conduisant à la mort. WAINUA est un médicament sous-cutané auto-administré, conjugué à un antisens (LICA), utilisé pour le traitement des adultes atteints de polyneuropathie de l'amylose héréditaire à médiation transthyrétine (ATTRv-PN).
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