Ionis Pharmaceuticals a annoncé que son partenaire Biogen a présenté de nouvelles données soulignant les avantages potentiels de SPINRAZA (nusinersen) chez les nourrissons et les jeunes enfants atteints d'amyotrophie spinale (SMA). Les résultats intermédiaires de l'étude RESPOND ont montré une amélioration de la fonction motrice chez la plupart des participants traités par SPINRAZA après un traitement par Zolgensma (onasemnogene abeparvovec). Ces données ont été présentées lors du SMA Research & Clinical Care Meeting organisé par Cure SMA.

RESPOND est une étude ouverte de phase 4 en cours sur deux ans visant à évaluer les résultats cliniques et l'innocuité du traitement par SPINRAZA chez les nourrissons et les jeunes enfants atteints de SMA dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits après le traitement par Zolgensma. Les résultats intermédiaires d'efficacité à six mois obtenus auprès de 29 participants à l'étude traités avec SPINRAZA montrent : Des améliorations de la fonction motrice chez la plupart des participants, mesurées par l'augmentation du score total moyen de la section 2 de l'examen neurologique des nourrissons de Hammersmith (HINE-2) par rapport au début de l'étude. Les participants ayant deux copies de SMN2 (n=24) ont vu leur score HINE-2 s'améliorer de plus de 5 points en moyenne. Tous les participants avec trois copies SMN2 (n=3) se sont améliorés ; un changement moyen par rapport à la ligne de base n'a pas été calculé en raison du petit nombre de participants.

La plupart des participants (25/27) ayant une fonction motrice sous-optimale rapportée par l'investigateur au départ se sont améliorés. Après une durée médiane de 230,5 jours dans l'étude, des événements indésirables graves ont été signalés chez 13/38 (34 %) participants. Aucun événement indésirable grave n'a été considéré comme lié à SPINRAZA ou n'a entraîné l'arrêt de l'étude.

Aucun nouveau problème de sécurité n'a été identifié chez les participants enrôlés qui ont reçu SPINRAZA après Zolgensma. D'autres résultats cliniques intermédiaires de l'étude RESPOND seront présentés lors de la conférence. Nouvelle analyse évaluant l'impact de SPINRAZA dans le monde réel : Une revue systématique de la littérature et une méta-analyse évaluant l'impact de SPINRAZA dans le monde réel pour la SMA à début infantile ont été présentées et soulignent l'importance de générer des preuves dans le monde réel pour parvenir à une compréhension complète des avantages du traitement par SPINRAZA.

Les améliorations de la fonction motrice et des étapes motrices observées dans les études en situation réelle étaient supérieures ou comparables à celles observées dans les essais cliniques, et les patients ont continué à s'améliorer avec une plus longue durée de traitement par SPINRAZA.