Biogen Inc. et Ionis Pharmaceuticals, Inc. ont annoncé que Biogen a exercé son option pour obtenir de Ionis une licence mondiale, exclusive et assortie de redevances pour développer et commercialiser BIIB115/ION306. Les sociétés ont une large collaboration stratégique pour développer de nouvelles thérapies pour traiter les troubles neurologiques. Le BIIB115 est un oligonucléotide antisens expérimental en cours de développement pour l'amyotrophie spinale qui pourrait avoir le potentiel d'aider à répondre à d'autres besoins non satisfaits des patients et d'être administré à des intervalles de dosage plus longs. Biogen prévoit de faire passer le BIIB115 à des essais cliniques pour étudier la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'efficacité. La SMA se caractérise par une perte de motoneurones dans la moelle épinière et le tronc cérébral inférieur, ce qui entraîne une atrophie musculaire sévère et progressive. Les personnes atteintes de SMA ne produisent pas suffisamment de protéine de survie des motoneurones, qui est essentielle au maintien des motoneurones. Le BIIB115 est conçu pour cibler une cause fondamentale de la SMA en augmentant la production de la protéine SMN fonctionnelle. Dans le cadre de l'exercice de l'option, Biogen a effectué un paiement unique de 60 millions de dollars à Ionis au quatrième trimestre de 2021. Les paiements futurs peuvent inclure des paiements d'étape post-licence potentiels en matière de développement, de réglementation et de commercialisation, ainsi que des redevances sur les ventes nettes annuelles mondiales. Biogen sera seul responsable des coûts et dépenses liés au développement, à la fabrication et à la future commercialisation potentielle du BIIB115 après l'exercice de l'option. Le programme de développement clinique de SPINRAZA comprend 10 études cliniques, qui ont inclus plus de 300 personnes dans un large éventail de populations de patients1, dont deux études contrôlées randomisées. Les études de prolongation ouvertes SHINE et NURTURE en cours évaluent l'impact à long terme de SPINRAZA. Les effets indésirables les plus fréquents observés dans les études cliniques étaient les infections respiratoires, la fièvre, la constipation, les maux de tête, les vomissements et les douleurs dorsales. Les tests de laboratoire permettent de surveiller la toxicité rénale et les anomalies de la coagulation, y compris une baisse grave et aiguë du nombre de plaquettes, qui ont été observées après l'administration de certains ASO.