Intellia Therapeutics, Inc. annonce des données à long terme issues de la partie phase 1 de l'étude de phase 1/2 en cours sur NTLA-2002. Comme annoncé précédemment, Intellia a terminé le recrutement de l'étude de phase 2 randomisée, contrôlée par placebo, évaluant les doses de 25 mg et 50 mg. Intellia prévoit de communiquer les premiers résultats en milieu d'année et de présenter les résultats détaillés lors d'une réunion médicale plus tard dans l'année. L'étude de phase 1/2 en cours d'Intellia évalue la sécurité et l'activité de NTLA-2002 chez des adultes atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH) de type I ou de type II.

Les données cliniques intermédiaires de la phase 1 ont montré des réductions spectaculaires du taux de crises, ainsi que des réductions constantes, profondes et durables des niveaux de kallikréine. NTLA-2002 a reçu cinq désignations réglementaires notables, dont celles de médicament orphelin et de RMAT par la Food and Drug Administration américaine, de passeport pour l'innovation par l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA), de médicament prioritaire (PRIME) par l'Agence européenne des médicaments, ainsi que de médicament orphelin par la Commission européenne. Ces déclarations prospectives incluent, mais ne sont pas limitées à : des risques liés à la capacité d'Intellia à protéger et maintenir sa position en matière de propriété intellectuelle ; des risques liés à l'autorisation, l'initiation, le recrutement et la conduite d'études et d'autres exigences de développement pour ses produits candidats, y compris NTLA-2002 ; le risque que les résultats des études précliniques ou cliniques, telles que l'étude clinique de phase 1/2 en cours de NTLA-2002, ne soient pas prédictifs des résultats futurs liés à cette étude ou aux études futures pour NTLA-2002 ou les autres produits candidats d'Intellia.

Pour une discussion de ces facteurs et d'autres facteurs importants, dont chacun pourrait entraîner une différence entre les résultats réels d'Intellia et ceux contenus dans les énoncés prospectifs, voir la section intitulée "Facteurs de risque" dans l'étude clinique de phase 1/2 la plus récente d'Intellia.