Intellia Therapeutics, Inc. a présenté de nouvelles données démontrant pour la première fois le potentiel de redosage d'une thérapie d'édition du génome CRISPR/Cas9 in vivo. Ces données issues de l'étude de phase 1 en cours sur NTLA-2001, un traitement à dose unique développé pour l'amylose à transthyrétine (ATTR), ont été présentées lors de la réunion annuelle de la Peripheral Nerve Society, qui s'est tenue du 22 au 25 juin à Montréal (Canada). NTLA-2001 est actuellement évalué chez des patients atteints soit d'amylose ATTR avec cardiomyopathie (ATTR-CM), soit d'amylose ATTR héréditaire avec polyneuropathie (ATTRv-PN). Le développement et la commercialisation de NTLA-2001 sont menés par Intellia dans le cadre d'une collaboration multi-cibles avec Regeneron.

Les données de l'essai de phase 1 ont démontré qu'une dose unique de 55 mg de NTLA-2001 entraînait une réduction constante, profonde et durable des taux de protéine TTR sérique. Cette dose de 55 mg a été sélectionnée pour une évaluation plus poussée dans l'essai de phase 3 MAGNITUDE pour l'ATTR-CM et l'essai de phase 3 prévu pour l'ATTRv-PN.