GSK plc a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté une opinion positive recommandant l'approbation du momelotinib pour le traitement de la splénomégalie (augmentation du volume de la rate) ou des symptômes liés à la maladie chez les patients adultes atteints d'anémie modérée à grave et souffrant de myélofibrose primitive, myélofibrose primaire, myélofibrose post-polyarthémie vera ou myélofibrose post-thrombocythémie essentielle et qui sont naïfs d'inhibiteurs de Janus kinase (JAK) ou qui ont été traités par des ruxels.ve ou qui ont été traités par le ruxolitinib. L'avis du CHMP est l'une des dernières étapes avant la décision d'autorisation de mise sur le marché par la Commission européenne. S'il est approuvé, le momelotinib sera le seul médicament de l'Union européenne (UE) spécifiquement indiqué pour les patients atteints de myélofibrose nouvellement diagnostiquée ou déjà traitée, souffrant d'une anémie modérée à sévère qui s'accompagne d'une splénomégalie et de symptômes. L'avis positif du CHMP est étayé par les données de l'étude pivot MOMENTUM et d'une sous-population de patients adultes atteints d'anémie modérée à sévère (hémoglobine < 10 g/dL) de l'étude de phase III SIMPLIFY-1[1],2 .[L'étude MOMENTUM a été conçue pour évaluer la sécurité et l'efficacité du momelotinib par rapport au danazol dans le traitement et la réduction des principales manifestations de la myélofibrose dans une population anémique, symptomatique et ayant déjà reçu des inhibiteurs de JAK.

SIMPLIFY-1 a été conçu pour évaluer l'efficacité et la sécurité du momelotinib par rapport au ruxolitinib chez des patients atteints de myélofibrose n'ayant pas reçu de traitement antérieur par inhibiteur de JAK. Dans ces essais cliniques, les effets indésirables les plus fréquents ont été la diarrhée, la thrombocytopénie, les nausées, les céphalées, les vertiges, la fatigue, l'asthénie, les douleurs abdominales et la toux.